La plupart des patients ayant reçu des greffes de cellules souches encore en rémission

La plupart des patients ayant reçu des greffes de cellules souches encore en rémission
La plupart des patients ayant reçu des greffes de cellules souches encore en rémission

Comprendre la sclérose en plaques (SEP ) en 10 minutes - Comment soigner la sclérose en plaques

Comprendre la sclérose en plaques (SEP ) en 10 minutes - Comment soigner la sclérose en plaques

Table des matières:

Anonim

La plupart des patients atteints de sclérose en plaques ayant participé à l'étude de pointe sur les cellules souches HALT-MS sont encore en rémission des années plus tard. L'étude de phase 2 a montré des résultats impressionnants en reconstruisant le système immunitaire en utilisant les propres cellules souches du patient.

Étudiant 24 volontaires d'étude qui ont subi des greffes de cellules souches entre 2006 et 2010, Dr. Richard A. Nash du Colorado Blood Cancer Institute à Denver et ses collègues ont récemment publié leurs résultats dans JAMA Neurology.

Les chercheurs ont constaté que plus de 86% des patients n'avaient pas de rechute après trois ans et près de 91% ne présentaient aucun signe de progression de la maladie.

En savoir plus sur la recherche sur les cellules souches <

Construire un nouveau système immunitaire, à partir de zéro

L'objectif était de redémarrer le système immunitaire des patients.

L'étude a porté sur des patients atteints de SEP rémittente dont la maladie n'a pas répondu à au moins un médicament modificateur de la maladie approuvé par la FDA. 0 et 5. 5 sur l'échelle EDSS (Expanded Disability Status Scale), un ensemble de tests pour mesurer la marche, la cognition, la dextérité et la qualité de vie chez les patients atteints de SEP. >

Les patients ont reçu un traitement immunosuppresseur à forte dose, ou HDIT, pour effacer leur système immunitaire naturel, puis les chercheurs ont réintroduit des cellules souches hématopoïétiques qui avaient été prélevées dans le sang du patient.

Les scientifiques pensaient que peut-être le nouveau système immunitaire ne verrait plus la couverture de la myéline de les cellules nerveuses dans le cerveau et la moelle épinière comme une menace. Si les cellules souches pouvaient stopper les attaques de myéline, le processus de la maladie de la SP serait arrêté.

"En moyenne, les patients ont été hospitalisés pendant trois à quatre semaines", a déclaré Nash dans une interview accordée à Healthline. Cela a permis au système immunitaire de se régénérer suffisamment pour que les patients puissent rentrer chez eux en toute sécurité.

«Les patients sont immunodéprimés, ils prennent donc des médicaments antimicrobiens prophylactiques. Ils sont également éduqués sur la façon de réduire le risque d'infections après la transplantation ", a expliqué Nash.

Écoutez la perspective d'un patient

«Avant mon admission à l'hôpital, les chercheurs prélevaient des millions de cellules souches dans mon sang … et les congelaient», explique Dave Bexfield, fondateur d'ActiveMSers et participant à l'étude en cours. une interview avec Healthline. Il a ensuite passé sa première semaine à l'hôpital à recevoir cinq types de chimiothérapie différents.

Un peu plus d'une semaine après que ses cellules souches ont été décongelées et réintroduites dans son sang, elles ont commencé à régénérer son système immunitaire.Après cela, Bexfield a pu quitter l'hôpital en quelques jours.

Une greffe de cellules souches n'est pas sans risques. Outre la possibilité d'infections graves, la toxicité des médicaments chimiothérapeutiques utilisés pour éliminer le système immunitaire peut avoir des effets secondaires désagréables.

Bexfield admet que l'expérience a été difficile, mais "heureusement, la chimio ne m'a jamais fait très nauséeux et il n'y avait que quelques jours où sortir du lit était tout sauf impossible. "

Quels sont les effets secondaires courants de la chimiothérapie?"

Après 21 jours à l'hôpital, les participants ont été relâchés, mais ils ont dû rester à proximité pour une surveillance régulière. " Je devais limiter mon exposition au public, ne manger que des aliments bien cuits (pas de salades!) ", A déclaré Bexfield," et surveiller ma température corporelle.S'il y avait un signe de fièvre, on m'a demandé d'aller aux urgences immédiatement. Heureusement, cela ne s'est jamais produit. "

Au total, la procédure a pris environ trois mois entre les tests préliminaires et le jour où les participants pouvaient rentrer chez eux.

Le coût du bénévolat Essai

La recherche médicale peut offrir de nombreux avantages aux patients, y compris l'accès à une thérapie de pointe avant qu'elle ne soit largement disponible, souvent sans frais.Cette étude a été financée par les National Institutes of Health, au moment où Bexfield a signé,

La compagnie d'assurance de Bexfield, Presbyterian Health Plan, a refusé de couvrir le coût élevé de 198 000 $ pour la greffe de cellules souches. Il a été forcé d'encaisser ses économies et de se tourner vers sa famille pour aider à payer le traitement.

Quelques mois seulement après son refus, Presbyterian a ajouté une couverture pour les greffes de cellules souches à leurs plans. Bexfield pensait que cela signifiait que sa procédure serait payée après tout. Mais il y avait un accroc. On a dit à Bexfield que la compagnie d'assurance ne couvrirait que les transplantations de cellules souches provenant de donneurs - une procédure beaucoup plus risquée - et non celles effectuées avec les propres cellules du patient.

Bexfield a mené une bataille épique contre la compagnie d'assurance qui a duré plusieurs années et consistait en d'innombrables courriels, des vidéos YouTube, et même l'aide de David Segal, alias "The Haggler" du New York Times. À la fin, Presbyterian a remboursé son paiement initial de 198 000 $ pour la procédure et a payé 204 000 $ en intérêts.

Nouvelles connexes: Un sondage montre que la plupart des Américains sont insatisfaits du coût des soins de santé

Les transplantations de cellules souches sont-elles le Saint Graal du traitement de la SP?

Bien que l'étude HALT-MS soit en cours Bexfield, ainsi que la plupart des autres patients de l'étude, est resté sans rechute, sans amélioration de nouvelles lésions visibles sur une IRM.

De plus, de nombreux patients ont montré une amélioration remarquable Bexfield est passé de confiné à la maison avant l'étude à reprendre plusieurs de ses activités préférées, y compris en frappant les pentes sur son snowboard - si seulement pour les yards à la fois entre les chutes.

L'amélioration des scores EDSS par rapport aux valeurs de base suggère que les nerfs pourraient être remyélinisants, le Saint-Graal de la recherche sur la SEP. La restauration de la myéline peut réparer les nerfs endommagés et rétablir leur fonction.

Contrairement aux études antérieures sur les patients atteints de SP progressive, qui ne démontraient aucune amélioration de la fonction neurologique, HALT-MS a examiné des personnes qui n'avaient été diagnostiquées que depuis 15 ans ou moins et qui continuaient de subir des rechutes.

Bien qu'il soit trop tôt pour savoir si les greffes de cellules souches représentent l'avenir des traitements de la SP, Nash a bon espoir. «Nous menons une étude pour essayer d'évaluer la remyélinisation par IRM lorsque nous disposons de données sur cinq ans», a-t-il déclaré.

Nouvelles connexes: Des scientifiques fabriquent des cellules bêta productrices d'insuline à partir de cellules souches "