Aaron Kowalski discute de la progression de la FRDJ

Dr. Aaron Kowalski s'est joint à la FRDJ (Fondation de la recherche sur le diabète juvénile) il y a quelques années en tant que directeur stratégique de la recherche et dirige le projet Artificial Pancreas Project, une initiative de plusieurs millions de dollars visant à accélérer le développement d'un système automatisé. système." Dans ce rôle, il travaille maintenant avec plus de 20 entreprises créant de nouvelles technologies du diabète pour améliorer le contrôle de la glycémie chez les personnes atteintes de diabète. En plus d'être un gars incroyablement intelligent et sympathique, il a aussi la passion complète pour ce genre de choses qui ne peut venir que de vivre avec le diabète soi-même. Aaron et son frère Stephen ont tous les deux reçu un diagnostic de diabète de type 1 lorsqu'ils étaient enfants, et ils ont vécu avec eux pendant plus de 22 et 29 ans respectivement. Il a eu la gentillesse de partager quelques réflexions de fin d'année avec moi et les lecteurs de DiabetesMine. com .

La FRDJ a d'abord mis l'accent sur la recherche liée à la guérison, alors comment le projet du pancréas artificiel a-t-il vu le jour?

La mission de la FRDJ n'a pas du tout changé: guérir le diabète et ses complications grâce au soutien de la recherche. Le projet de pancréas artificiel de la FRDJ est né du potentiel d'un pancréas artificiel de réduire le risque de complications et d'augmenter la probabilité de succès des traitements axés sur la réponse immunitaire qui cause le diabète et la transplantation et la régénération des cellules insulaires productrices d'insuline.

Comme vous le savez, de nombreuses recherches démontrent qu'un bon contrôle de la glycémie prévient les complications du diabète; mais la plupart des personnes atteintes de diabète ont beaucoup de mal à y arriver. En fait, une étude récente a montré que même les personnes soumises à une gestion intensive - effectuant neuf tests par jour au bout du doigt - passaient moins de 30% de la journée dans une plage de glycémie cible (70-180 mg / dL). De même, DirecNet, financé par le NIH, a constaté que les enfants ayant un taux d'A1c moyen de 6,8% - ce qui est évidemment bien - passent près de 9 heures par jour au-dessus de 180 mg / dL! Prenez ces résultats, et rappelez-vous que l'A1c moyen aux États-Unis aujourd'hui est supérieur à 8%. Cela me dit que si un objectif clé est de prévenir les complications, nous avons besoin de meilleurs outils pour aider les diabétiques à contrôler leur glycémie. De plus, l'une des principales raisons pour lesquelles les personnes atteintes de diabète souffrent d'hyperglycémie (taux élevé de sucre dans le sang) est l'hypoglycémie (faible taux de sucre dans le sang). Si nous n'avions pas à nous inquiéter de devenir faible, nous pourrions injecter de plus en plus d'insuline jusqu'à ce que les niveaux de sucre dans le sang soient juste. Comme vous le savez, ce n'est pas le cas actuellement; juste un peu trop d'insuline au mauvais moment peut causer un grave grave. Ces nouvelles technologies ont le potentiel d'aider à la fois avec l'hyperglycémie et l'hypoglycémie, ce qui serait une première.

Un pancréas artificiel peut non seulement aider à contrôler la glycémie.Comme vous le savez,

l'un des aspects les plus difficiles de la vie avec le diabète est le fardeau mental constant

24/7/365. Combien ai-je mangé? Devrais-je prendre une collation au coucher? Pourquoi mon sang

est-il élevé / bas maintenant? Combien de glucides? Etc … Cet appareil peut soulager une partie ou la majeure partie de la charge mentale du diabète, ce qui, selon moi, serait énorme à partir d'une qualité de vie

Enfin, nous croyons qu'un pancréas artificiel nous aidera à atteindre notre objectif ultime plus rapidement: un remède biologique qui nous permettra de nous éloigner complètement du diabète. Nous savons que l'hyperglycémie est mauvaise pour les cellules - en particulier les cellules sensibles ou à risque, comme les cellules bêta transplantées ou régénérées chez une personne atteinte de diabète. Le contrôle métabolique serré d'un pancréas artificiel permettrait d'obtenir des remèdes visant à maintenir la masse des cellules bêta, ou à rétablir la glycémie normale par transplantation ou régénération, pour être plus efficace. Je crois que nous verrons des combinaisons réussies de technologies de pancréas artificiel mécanique et d'approches biologiques dans les essais cliniques dans un proche avenir.

Quels sont vos objectifs personnels pour faire progresser le projet AP?

J'ai rejoint la FRDJ à l'automne 2004 dans le domaine des complications diabétiques. Mes antécédents sont en biologie moléculaire et en biochimie et ma motivation était d'avoir un impact dans un domaine qui a considérablement affecté ma famille. Mon frère et moi avons tous deux vécu avec le diabète de type 1 depuis que nous étions enfants. Mon frère Steve (qui a 2 ans et demi plus jeune que moi) a été diagnostiqué quand il avait 3 ans et j'ai été diagnostiqué quand j'avais 13 ans. Malheureusement, l'hypoglycémie a eu un impact très important et régulier sur nous au cours des années.

Steve est très hypo-inconscient et, par conséquent, a passé beaucoup de temps à visiter les salles d'urgence des hôpitaux du New Jersey où nous habitions. L'idée qu'un système mécanique puisse l'aider à prévenir plusieurs de ces événements était un rêve pour notre famille. Nous bénéficions déjà tous les deux des technologies de surveillance continue du glucose. Nos deux expériences avec les appareils ont été fantastiques. Cela dit, mon objectif principal est d'apporter l'automatisation au système - pour fermer la boucle. Aussi fantastique que soit la CGM, il y a encore des limites - le diabète est encore difficile - et l'automatisation, je crois, est un objectif réalisable. Nous l'avons démontré dans le cadre d'études menées dans un certain nombre de sites de recherche du projet Artificial Pancreas de la FRDJ. L'objectif est de traduire cette recherche en un système accessible à toutes les personnes atteintes de diabète.

Comment la FRDJ est-elle une organisation «changeant avec le temps»?

L'objectif principal de la FRDJ consiste à se concentrer continuellement sur le rythme de la science menant à la guérison en faisant passer la recherche de la découverte académique de base au développement de traitements et de remèdes potentiels. Et nous nous concentrons de plus en plus sur les lacunes qui existent actuellement dans la filière pour prendre en compte ces idées et résultats de recherche fondamentale et les traduire en médicaments, traitements et produits disponibles pour les personnes atteintes de diabète de type 1.

Il y a quelques excellents signes de progrès à cet égard. Par exemple, nous avons considérablement augmenté le nombre d'essais cliniques sur des humains dans tous les domaines de recherche que nous finançons. Au début de la décennie, la science que nous avons financée comprenait peut-être cinq essais cliniques sur des humains. Aujourd'hui, à la suite d'une attention particulière portée au développement de ce que nous appelons les thérapies curatives au cours de la dernière décennie, nous finançons actuellement plus de 30 essais cliniques sur des humains.

Un autre signe évident de progrès est notre capacité à combler les lacunes du développement clinique en formant des partenariats avec l'industrie, généralement de petites entreprises, pour accélérer les traitements mis sur le marché pour les personnes atteintes de diabète. Nous avons établi des partenariats avec plus de 20 petites entreprises impliquées dans la biotechnologie, la génétique, l'immunologie, la transplantation et la régénération qui ont des produits et des traitements à leurs débuts - des produits qui nécessitent un financement de preuve de concept. entreprise de risques capitaux. En assumant ce rôle, notre stratégie a consisté à «réduire le risque» d'une étude clinique préliminaire sur ces thérapies curatives, afin de les faire passer au stade où une grande entreprise serait disposée à les ramasser, faites-les passer par des essais à grande échelle nécessaires à l'approbation de la FDA et commercialisez-les. Nous avons déjà eu deux réussites: en octobre dernier, deux petites sociétés de biotechnologie pour lesquelles nous avons aidé à financer des médicaments cliniques qui empêchent la progression du diabète chez les patients nouvellement diagnostiqués ont conclu des partenariats avec de grandes entreprises du diabète étapes finales des tests et les rendre largement disponibles sur le marché.

Quelles sont les entreprises les plus en vue et pourquoi?

Nous sommes actuellement impliqués dans des études de faisabilité avec un certain nombre d'entreprises de dispositifs de diabète exceptionnels. Les chercheurs financés par la FRDJ utilisent les appareils Abbott, DexCom, Insulet, Medtronic et Smiths. Notre objectif est de voir un marché prospère, dans lequel plusieurs entreprises développent des technologies exceptionnelles qui aident les personnes atteintes de diabète à obtenir de meilleurs résultats. De plus, nous voulons un environnement où la recherche de meilleurs systèmes (plus petits, plus pratiques, plus efficaces, etc …) est récompensée pour que toutes les personnes atteintes de diabète puissent en bénéficier.

Quels ont été les plus grands jalons en 2007 - pour la FRDJ, et aussi pour le domaine du traitement du diabète dans son ensemble?

Évidemment, les progrès dont j'ai parlé ci-dessus ont été énormes pour la FRDJ et le diabète en général en 2007: premièrement, le nombre de traitements et de traitements potentiels étudiés en essais cliniques humains, dont plusieurs en phase III - dernière étape avant la FDA approbation. Et deuxièmement, cela a permis de valider notre stratégie de financement des lacunes précoces dans le pipeline de développement de produits du diabète, en faisant en sorte que deux composés soient repris par les grandes sociétés pharmaceutiques.

Nous avons également fait d'énormes progrès dans plusieurs domaines des complications du diabète au cours de la dernière année, en particulier la rétinopathie.Et je serais négligent si je ne mentionnais pas mon propre domaine de responsabilité avec le Pancréas Artificiel de la FRDJ:

Nous avons terminé l'inscription de plus de 400 patients à l'essai de la FRDJ FRDJ, qui vise à fournir des statistiques indépendantes sur l'efficacité des CGM, avec un souci de rapidité de remboursement et d'adoption des technologies par les cliniciens.

Nous avons réussi à boucler la boucle - en associant la CGM avec un système de pompe à insuline - pouces pour la première fois dans un essai de faisabilité précoce à l'Université de Yale.

• Nous avons financé sept sites de recherche dans le monde qui se concentrent sur la mise au point de systèmes à boucle fermée, y compris la création d'algorithmes pour une administration sûre et efficace d'insuline basée sur des lectures continues de surveillance du glucose, en tenant compte de toute la gamme de variables. pour calculer par eux-mêmes, à partir de la glycémie actuelle, à la direction de la tendance, à quoi et comment vous avez mangé récemment, à l'impact de l'exercice, à la sensibilité de l'individu à l'insuline.

Nous avons également conclu un partenariat avec la FDA pour commencer à clarifier la voie réglementaire du pancréas artificiel, que la FDA a défini comme un «objectif critique».

• Que pouvons-nous attendre de vous et de la FRDJ en 2008?

En général, notre objectif est de continuer à accélérer le rythme de la recherche menant à la guérison dans nos cinq domaines thérapeutiques. Dans l'auto-immunité, nous cherchons à mieux comprendre les causes de l'attaque auto-immune qui cause le diabète et à l'éviter chez les personnes à risque, et à inverser la tendance pour les personnes déjà diabétiques. En régénération, nous cherchons à développer des composés qui stimulent le corps à régénérer les cellules productrices d'insuline sans avoir besoin de leur remplacement chirurgical. En remplacement, nous cherchons des moyens d'améliorer l'efficacité des procédures de transplantation actuelles, d'explorer d'autres possibilités de remplacement et de développer des sources supplémentaires de cellules productrices d'insuline. En ce qui concerne les complications, nous cherchons des moyens d'inverser ou de prévenir les complications allant des maladies oculaires aux maladies rénales en passant par les lésions nerveuses périphériques. Nous envisageons de financer jusqu'à 170 millions de dollars en sciences au cours de l'exercice en cours.

Particulièrement dans mon domaine, le contrôle métabolique, une fois que les résultats

de l'essai CGM de la FRDJ sont disponibles, nous prévoyons lancer un effort de défense des patients

pour préconiser une couverture d'assurance formelle et le remboursement des glucomètres continus. Nous allons également accélérer notre travail de développement d'un pancréas artificiel, en finançant des recherches pour tester et affiner les algorithmes pour les rendre plus efficaces dans des situations réelles telles que les repas, l'exercice et le stress;

les intégrer aux technologies de surveillance de la glycémie et d'administration de l'insuline

de la prochaine génération, et tester la sécurité et l'efficacité de ces systèmes dans les essais cliniques

Wow, merci, Aaron de nous avoir donné de l'espoir. Voilà pour le sentiment que le progrès vers une guérison est au mieux lent. Allez, JDRF!

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