L'insuline exubera inhalée est en cours de refusion | DiabetesMine

Je ne peux pas m'en empêcher. Cela me rappelle le film City Slickers , dans lequel l'un des personnages a gâché sa vie, et ses amis lui disent qu'il va faire un "do-over". La jeune société Dance Pharmaceuticals, basée au centre-ville de San Francisco, a pour mission principale de récupérer les bonnes parties de l'insuline inhalée de Pfizer, Exubera (pas le dispositif de livraison gênant!) Et de lancer un produit de base plus simple. plus petit, plus facile à utiliser et à moindre coût. " Godspeed, je pensais, en entendant cela!

La semaine dernière, j'ai discuté avec le président et chef de la direction de Dance, John Patton, qui faisait partie de l'équipe de développement d'Exubera, et Samantha Miller, chef des opérations.

En guise d'intro, John m'avait envoyé cette déclaration:

"La danse est fondée par des gens d'Inhale / Nektar et se concentre à 100% sur la promesse de l'insuline inhalée Nous sommes convaincus que nous pouvons créer des produits qui s'appuie sur les points forts d'Exubera et qui résout les faiblesses (problèmes de périphériques et de coûts) Avant le lancement d'Exubera, nous étions déjà en train de développer un produit de deuxième génération beaucoup plus petit et plus convivial lorsque Pfizer a débranché Tout le programme a été dévastateur pour nous tous.

Nous savons tirer parti de tous ces travaux et investissements antérieurs pour développer rapidement un produit de troisième génération. Notre produit ne sera pas parfait, car nous sommes toujours confrontés à des contraintes techniques et à des contraintes de coûts, mais nous croyons que nous faisons un pas de géant dans la bonne direction et nous sommes impatients de vous présenter bientôt notre technologie et nos facteurs de forme potentiels. > Ensuite, au téléphone, nous avons parlé de détails:

DM) Je sais que vous travaillez sur un dispositif d'inhalation beaucoup mieux, mais en quoi le médicament diffère-t-il d'Exubera?

Samantha Miller) Une bonne façon de penser à ce que fait Dance est de reformater la technologie Exubera. Nous prenons la formulation d'Exubera et supprimons simplement certains des produits chimiques supplémentaires qu'ils ont inclus - certains des additifs.

Du côté de l'appareil … notre formulation est un dispositif pulmonaire liquide au lieu d'un dispositif pulmonaire à poudre sèche.

Votre site Web mentionne la technologie des aérosols. On dirait que ça va être la version 'spray capillaire' de l'insuline?

MS) L'aérosol est souvent utilisé comme un autre mot pour «inhalation» ou «pulmonaire». C'est donc un mot technique général qui pourrait être mal interprété. Donc, nous devrions probablement utiliser un mot différent …

John Patton) En fait, l'aérosol est apparu quand la petite fille d'un scientifique qui souffrait d'asthme - qui prenait tous ces horribles stéroïdes oraux - a dit: 'Papa, pourquoi tu ne peux pas mettre mes médicaments? dans un spray comme la laque de maman?"Il est né dans les années 50. Mais nous n'aimons pas être considérés de cette façon. La nôtre est plus d'une brume douce.

Vous avez donc un prototype que vous testez maintenant?

JP) Nous avons un prototype, mais nous l'améliorons. Il est similaire à un inhalateur d'asthme - un mini-nébuliseur portatif.

Une option est que les utilisateurs aient une fiole d'insuline spéciale séparée, puis que le bon nombre de gouttes soit versé dans l'inhalateur et respire dessus. Nous examinons ceci et quelques autres formats de dosage possibles.

Il s'agit d'insuline prandiale (à l'heure du repas), n'est-ce pas? Donc, les utilisateurs auraient toujours besoin d'une injection pour leur dosage de base à action prolongée?

JP) Oui. Et la précision du dosage a été très bonne (dans les études). En fait, c'est identique aux coups de feu.

Quels diabétiques prévoyez-vous utiliser ce produit?

JP) Nous n'excluons pas le type 1 … mais le type 2 est notre principal marché. Ces patients ont tendance à arrêter de prendre de l'insuline pendant tant d'années, et à cause de cela leur maladie progresse, et les coûts de santé augmentent considérablement.

Et quand les gens s'absentent d'une série de médicaments par voie orale - ce que nous pensons être à l'envers parce qu'ils devraient prendre de l'insuline plus tôt - le coût de leurs médicaments diminue. Globalement, le coût est critique. C'est l'une des raisons pour lesquelles le programme initial (Exubera) a échoué, parce que c'était trop cher.

Mais ce n'est pas seulement le coût qui a tué Exubera. L'inhalateur n'était pas un appareil respectueux du style de vie!

Nous admettons que la chose était un gros appareil grossier et ridicule. C'était le premier coup; donnez-nous une pause!

Mais pourquoi les développeurs n'ont-ils pas écouté les commentaires, pré-lancement, des patients et des médecins disant que c'était trop grand et difficile à utiliser?

JP) Nous ne pouvions pas vraiment changer cela. C'était notre premier produit. Il était ancré dans la pierre. Nous avons eu une deuxième génération qui était comme 2. 5 pouces de haut. C'était un petit appareil charmant et délicieux; ça t'aurait apaisé.

Mais c'est avec ça que nous avons fait nos essais et le fait de le changer nous aurait renvoyé 3 à 4 ans de développement.

La raison pour laquelle cette chose était importante était de s'assurer qu'elle était exacte et que les patients recevaient la dose qu'ils étaient censés recevoir. Et puis, au fil du temps, nous avons appris à le miniaturiser. Vous savez, comme le premier ordinateur personnel rempli une pièce!

Si tout cela est vrai, alors pourquoi Pfizer l'a-t-il abandonné? Pourquoi ne s'y sont-ils pas accrochés et essayer de le faire mieux dans une version plus récente?

SM) Parce qu'ils ne pensaient pas que c'était commercialement viable de leur point de vue. Ils ne faisaient pas beaucoup d'argent sur le produit, parce qu'il y avait un problème de coût des marchandises qui devait être résolu.

L'insuline inhalable est-elle plus chère à produire que les injections?

JP) L'insuline est l'un des médicaments les moins chers de la planète. Et ils ont chargé une très petite prime. Ce n'était pas exorbitant du tout. Au lieu d'un dollar, c'était un dollar. 20 par dose.

Mais même là, nous n'avions montré que l'équivalence des coups de feu.Si la thérapie est juste la même que les injections, alors vous n'avez aucune raison de facturer plus. Et à cause de cela, il n'était pas couvert par les payeurs en Europe, et c'était l'un de nos grands marchés.

L'insuline est vraiment si bon marché? Ce n'est pas ce que nous voyons et entendons en tant que patients.

JP) En ce qui concerne les protéines recombinantes, oui. L'insuline a été le premier produit inventé par Genentech, par l'ingénierie de l'ADN, et ils l'ont licencié à Lilly. Mais il avait toujours été vendu comme produit porcin ou bovin, à partir de vaches ou de porcs, et le prix était «acquis.

La plupart des protéines recombinantes coûtent entre 200 et 2 000 dollars la dose; l'insuline est un dollar.

Comment Dance envisage-t-elle de modifier les aspects économiques de la production d'un dispositif d'insuline inhalable?

JP) Nous ne serons pas satisfaits d'un appareil haut de gamme que seuls les Américains et les Européens peuvent se permettre. Donc, c'est vraiment joué dans notre passion - pour rendre cette chose abordable pour les gens en Chine et en Inde. Là-bas, il n'y a

pas que vous pouvez charger ce que nous facturons ici. Notre sélection de technologie est donc fortement influencée par les coûts. Cette campagne «Un ordinateur portable pour chaque enfant» - je sais que ça sonne un peu bizarre - mais ça marche vraiment en Afrique. Et nous voulons un inhalateur pour chaque diabétique dans le monde.

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Chers lecteurs, je pense: "bonne chance avec ça!" Et pour une fois, je ne suis pas sarcastique. } Bien sûr, il y avait des gens qui aimaient Exubera, mais dans l'ensemble, je pense qu'il était clair que Pfizer jugeait que les gens venaient se ruer vers le produit sous sa forme actuelle …

JP) Tu as raison. Absolument. Le PDG venait de McDonald's. Il avait l'habitude de voir les numéros de hamburgers monter chaque mois.

Si vous regardez historiquement l'adoption de toutes les insulines, la surveillance de l'adoption du glucose, ou des pompes et des stylos, aucun d'entre eux ne décolle comme des fusées. Les courbes (d'adoption) ressemblent toutes à un bâton de hockey.

L'ensemble de l'adoption précoce / de la courbe en cloche est typique. Mais Pfizer est allé si grand, a investi tellement d'argent … et puis juste "déversé le produit et s'enfuit. "Il n'a pas laissé un bon goût dans la bouche de la plupart des patients.

JP) Non, et cela n'a pas laissé un bon goût dans la bouche des gens chez Pfizer qui l'ont développé. Ils étaient amers et honteux.

Nous avons eu une équipe fabuleuse, nous avons travaillé si dur. La deuxième génération arrivait et elle avait l'air vraiment bien. Et puis ils ont pris cette décision commerciale. C'était dévastateur pour nous.

Je pense que tout le problème ici est de dépasser les connotations négatives avec un produit comme celui-ci …

JP) C'est dur. Nous savons que ce ne sera pas facile, mais nous pensons toujours que c'est une bonne idée. Nous voulons que cette chose a l'air si cool que ce sera un tirage tout seul.

Parlons concurrence un moment. Comment votre produit se compare-t-il à l'Afrezza de MannKind?

JP) Nous sommes vraiment très motivés pour que ces gars-là réussissent!

La nôtre sera différente, en ce sens que notre profil est le même que celui développé par Lilly, Novo et Pfizer, et nous pensons qu'il correspond très bien à la sécrétion naturelle du pancréas en réponse à un repas.

MannKind a une insuline ultra-rapide qui serait absorbée et nettoyée plus rapidement que la nôtre. Et ils estiment que c'est un avantage pour le patient. Ce n'est pas notre stratégie.

Attendez, comment l'insuline plus lente est-elle meilleure?

JP) Nous voulons faire correspondre ce que le corps fait physiologiquement, naturellement. Si vous regardez dans la littérature, il y a beaucoup d'études publiées sur la réponse du corps à un repas normal - avec des protéines, des graisses et des glucides. Notre profil correspond bien, donc c'est notre objectif, c'est de maintenir cela.

En tant que patients, on nous dit toujours que le problème est que les insulines actuelles ne sont pas assez rapides …?

JP) Je sais. Vous savez, quand les gens disent cela, ils doivent vous montrer les données. J'ai écrit une revue couvrant toutes les études publiées sur la pharmacocinétique. Beaucoup de ce que les diabétiques disent n'est pas vrai.

Mais nous, les patients, pouvons voir par nous-mêmes que peu importe la dose que nous prenons, nous obtenons des pics de glycémie après les repas.

JP) Ceci est très controversé chez les fournisseurs d'insuline - que les insulines soient plus rapides ou plus rapides. Les données à l'appui sont vraiment minces. Et je mettrais au défi quiconque de se plonger dans la littérature, et de ne pas prêter autant d'attention à certaines des bonnes choses que les gens vous disent sur l'insuline.

Quelle est votre stratégie de lancement pour cette nouvelle insuline inhalable?

SM) Nous sommes au milieu d'un tour d'ange (investissement) en ce moment. Nous avons un effort de développement commercial assez agressif. À l'heure actuelle, nous sommes à la recherche de partenariats régionaux et de discussions avec des fournisseurs d'insuline.

Nous ne sommes pas encore décidés à lancer le produit - en tant que petite entreprise ou en partenariat avec une grande société pharmaceutique. Cette stratégie doit être déterminée à ce stade. Nous voulons juste être sûrs que nous développons le meilleur produit possible que nous pouvons pour l'usage du patient.

Il est clair que ce produit ne sortira pas du marché il y a quelques années. Vous sentez-vous confiant de passer rapidement à travers la FDA d'ici là?

JP) Nous allons tirer parti de 6 $. 5 milliards de travail d'autres personnes, qui est dans le domaine public - des études de sécurité, des groupes de population spéciaux, l'efficacité et ainsi de suite.

Nous devrons faire des études spécifiques sur notre système, mais nous n'aurons pas à réinventer la roue en termes de sécurité à long terme et beaucoup de travail d'efficacité qui a déjà été fait.

Pourquoi danser? Est-ce que le nom a une signification particulière?

JP) Eh bien, nous aimons danser. Et pour être vraiment en phase avec les patients et les partenaires commerciaux, vous devez «danser» avec eux. Et aussi les molécules - l'insuline est en mouvement, donc elle fait une danse lorsqu'elle s'accouple avec son récepteur. Donc, il ya beaucoup de raisons pour le nom …

Surtout, nous pensons que les diabétiques vont danser de joie quand ils obtiennent ce produit.

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Eh bien, c'est un TBD si j'en ai jamais entendu un. Pourtant, c'est excitant de voir cette technologie aller de l'avant, non?

Merci pour cette danse, John et Samantha.

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