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En tant qu'ancienne avocate de type 1, Anna McCollister-Slipp était assise dans un atelier public organisé par la FDA américaine à la fin du mois d'août, son cœur gonflé d'émotion et les larmes lui montaient aux yeux.

Enfin, les décideurs de la FDA ne se contentaient plus d'analyser les résultats des laboratoires d'A1C lorsqu'ils envisageaient d'approuver de nouveaux médicaments contre le diabète, et ils accueillaient plus de commentaires des patients dans leurs examens réglementaires! Il ne fait aucun doute que c'est plus que de simples vœux, car la FDA prend en considération les résultats déclarés par les patients (PRO) et les mesures de la qualité de vie lors de l'examen des nouveaux médicaments.

Les mesures des résultats du diabète au-delà de la réunion de l'hémoglobine A1C au cours de laquelle cela a été le fruit de plusieurs années - un événement marquant qui représente un progrès réel pour notre communauté du diabète et qui touche à un problème très proche à Anna et à d'autres qui ont plaidé sur ce point pendant plus d'une décennie.

"Le jour de la réunion a été pour moi un jour d'émotion étrange", nous dit-elle. "L'insuffisance de cette mesure (A1C) a occupé une place très importante dans mon esprit et dans ma vie depuis si longtemps, donc c'est gratifiant, inspirant et excitant d'être à ce stade avec la FDA. Cela me donne beaucoup d'espoir. Savoir que nous, en tant que patients, en parlons et que nous défendons quelque chose de mieux, peut vraiment faire la différence. Il est encourageant de voir la FDA atteindre le point où elle a choisi de prendre cette information et de travailler avec nous. "

Selon les mots d'un endocrinologue respecté qui a siégé le Le FDA a accueilli la voix du patient diabétique à bras ouverts et a démontré ce qu'il appelle un "lovefest virtuel, avec un accord unanime" que nous ne nous concentrons pas uniquement sur les résultats A1C, mais aussi sur d'autres aspects de la vie avec le diabète.

Le Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments (CDER) de la FDA, qui examine les nouveaux médicaments contre le diabète et non les appareils, a parrainé cette réunion en collaboration avec la FRDJ, la Fondation diaTribe, American Diabetes Assocation et Association of Clinical Endos, qui s'inspire d'une session de novembre 2014 que diaTribe a organisée pour relier la FDA à la communauté des patients - souvenez-vous, cette époque où nous étions si nombreux que nous avons brisé le web de l'agence système de moulage? !

Nous n'avons pas pu assister à ce dernier atelier en personne, mais grâce à la webdiffusion en direct, nous pouvions à nouveau regarder en temps réel. Merci également à nos amis de la Fondation diaTribe qui ont enregistré l'atelier sur leur iPhone et posté un enregistrement en quatre parties sur leur page Facebook, et publié un grand récapitulatif de l'événement.

Plus de 900 personnes étaient inscrites pour participer en personne ou en ligne, et la réunion comprenait une vidéo de compilation de POV de 5 minutes que l'équipe de diaTribe a contribué à créer. Je suis honoré d'en faire partie, faisant écho à ce que j'ai écrit récemment dans mon article sur Looking Beyond My A1C.

Impressionnant, le commissaire de la FDA, le Dr Robert Califf, a prononcé un discours d'ouverture et a hautement apprécié les efforts de défense des intérêts du DOC (Diabetes Online Community).

Il s'est joint à d'autres membres de la FDA pour parler de la nécessité de prendre en compte des aspects importants comme le délai, l'hypoglycémie et les résultats déclarés par les patients (PRO) en utilisant des données en temps réel.

Bien sûr, des défenseurs comme Anna et d'autres participants ont hoché la tête vigoureusement en accord total - et avec étonnement que cela a été débattu pendant si longtemps!

Notez que alors qu'il s'agit d'une nouvelle frontière pour les médicaments de la FDA, cela a déjà été fait du côté des appareils de l'agence. Il y a plusieurs années, la FRDJ a aidé la FDA à élaborer des lignes directrices finales pour les systèmes du pancréas artificiel qui tiennent compte de facteurs clés (durée de vie, hypos et utilisation de données CGM). Maintenant, nous espérons que le côté drogue de la FDA fera de même.

En un mot, l'atelier du 29 août était un programme bourré d'action qui a duré toute la journée. L'industrie était représentée, parlant de son intérêt à voir les PRO être utilisés de manière plus générale. Les professionnels de la santé et les défenseurs ont insisté pour qu'une évaluation supplémentaire de la qualité de vie, de l'impact sur la famille et des aspects liés à la santé mentale soit prise en compte. Et des POV internationaux ont été offerts depuis l'Europe et le Canada sur l'importance de regarder au-delà des complications et de l'A1C.

La partie délicate est qu'il n'y a pas de standardisation actuelle sur la façon dont ces mesures de résultats alternatifs (non-A1C) doivent être suivies ou signalées, donc c'est toujours un obstacle à la fois pour les médicaments et les appareils. Il n'y a pas encore de calendrier précis pour les prochaines étapes, mais on nous dit que plus de réunions publiques et d'actions spécifiques se concrétiseront bientôt. Un Q & R rapide avec quatre influenceurs du diabète

Nous avons contacté quatre responsables du diabète qui étaient présents à cet atelier public phare de la FDA pour avoir un aperçu:

Michigan endo et ancien président de l'Association américaine des endocrinologues cliniques Dr George Grunberger (GG)

Chef de mission de la FRDJ et longue date T1 Aaron Kowalski (AK)

• Data entreprenuer, patiente de longue date de type 1 et FDA Anna McCollister Slipp (AMS)
• et le défenseur des patients de type 2, Brian Cohen (C.-B.)
• Leurs remarques font essentiellement écho à notre résumé ci-dessus, à l'exception de Brian Cohen, qui avait un aperçu intéressant de ce qui manque pour les patients T2.
• Dr. George Grunberger, Aaron Kowalski, Anna McCollister-Slipp, Brian Cohen

DM) Premièrement, en général … comment vous êtes passé de la réunion?

GG) Étonnamment bien. Je ne savais pas à quoi m'attendre, mais cela s'est passé aussi bien qu'on aurait pu l'imaginer. Tous étaient sur leur meilleur comportement. Il y avait un accord unanime, conduit par la FDA - et je veux dire unanime!- qu'il est temps d'aller au-delà du fait que l'A1C soit le paramètre principal pendant le processus d'approbation du médicament contre le diabète. Personne ne veut jeter A1C mais ce n'est pas suffisant ces jours-ci.

AK) Le message que nous publions depuis si longtemps est clair: Que les gens vivent avec le diabète au-delà de l'A1C. C'est assez évident. La FDA n'a pas encore jugé ce genre de choses du côté de la drogue, mais nous y arrivons.

AMS) Tout est réuni et convergé de manière à ce que la FDA nous écoute et que nous disposions de la technologie nécessaire pour faire avancer les choses. Peut-être que ça ne devrait pas être aussi dur que ça l'a été, mais au moins ça se passe maintenant.

BC) J'ai été très heureux de voir la FDA embrasser des entrées, en appelant particulièrement la participation patiente. Les participants à l'atelier ont eu peu de marge de manœuvre, car une grande partie du temps a été consacrée aux orateurs prévus. Heureusement, les principaux défenseurs des droits des patients, dont Kelly Close, Anna McCollister-Slipp et Christel Aprigliano, ont été à l'ordre du jour et ont fait un excellent travail de représentation.

Quel était votre plus gros plat à emporter?

GG) L'unanimité et l'accord général selon lequel les voix des patients doivent être entendues pendant le processus; Il s'agit de la satisfaction du traitement des patients, conduisant à l'adhésion à vie, ce qui compte.

AK) A1C est un marqueur important; ça ne s'en va pas et on ne veut pas que ça s'en aille. Cela nous donne certainement une bonne indication du risque de complications du diabète, et c'est important. Mais ce n'est pas la seule chose. Il y a d'autres résultats qui sont bons, et dans de nombreux cas, sont encore meilleurs - hypos, temps dans la gamme, et ainsi de suite.

AMS) Entendre (les évaluateurs de la FDA) dire clairement que l'A1C est inadéquat et ne pas capturer la vie avec le diabète, c'est pour moi une véritable étape. Le fait que nous ne discutions pas des aspects précis de ce qu'est l'hypoglycémie … est également important et nous devons établir des définitions standard, mais nous ne nous sommes pas retrouvés bloqués sur ces questions.

C.-B.) Les grandes choses à retenir semblent être que les CGM sont maintenant considérés comme standard dans les études et à peu près tout le groupe a estimé qu'ils seraient une partie de routine (des mesures des résultats). Cela signifie que les données sur les périodes de temps seront largement disponibles … et il y aura un large soutien pour leur utilisation comme résultat supplémentaire. On a beaucoup parlé de PRO, ce qui inclut la qualité de vie, mais très peu de la façon dont cela devrait être pris en compte dans les décisions de la FDA ou entraîner des changements dans l'étiquetage. D'autres résultats, tels que la glycémie à jeun ou l'épargne en insuline (médicaments qui réduisent les besoins en insuline) ont reçu peu d'attention.

Dans quelle mesure la FDA et tous les autres ont-ils été réceptifs à la voix du patient dans cette discussion?

GG) Encore une fois, agréablement surpris. Le fait que le commissaire de la FDA Califf lui-même était là et a ouvert la réunion, suivi par le Dr Temple puis le Dr Guettier, a été impressionnant en montrant à quel point ils le prennent au sérieux. La voix des patients était étonnante, forte et claire et malgré la réticence initiale de la FDA à le mettre à l'ordre du jour.

AK) Il y a un bon alignement à travers la communauté et c'était génial que la FDA puisse l'entendre aussi publiquement. Il a vraiment martelé le point de la maison. Quand je suis rentré à la maison, je suis allé à la direction de la FRDJ et j'ai dit: «Écoutez, la porte est ouverte maintenant pour que cela soit fait. "Vous ne pouvez plus discuter de ce point, que nous devons regarder A1C dans le développement de médicaments.

AMS) Cela me donne beaucoup d'espoir … de savoir que nous, en tant que patients qui en parlons, pouvons vraiment faire la différence. Et que la FDA pourrait choisir de prendre cette information et de travailler avec nous.

BC) Je pense que la FDA est très ouverte à l'écoute du patient et considère désormais que les questions de PRO et de qualité de vie sont importantes. Mais je ne pense pas qu'ils sachent comment adapter cela à leur rôle de régulateurs. Un grand merci à la Dre Helene Clayton-Jeter de la FDA pour avoir joué un rôle important dans la participation des patients à la FDA. Un gros point à retenir est que la FDA est à l'écoute des patients et voit les médias sociaux comme une partie importante de leur direction aller de l'avant.

Qu'est-ce qui vous a surpris ou pris au dépourvu?

GG) Que c'était un "lovefest" virtuel comme je l'ai mentionné dans mes remarques. Tout le monde a convenu que les ORP doivent être une partie essentielle de l'approbation des médicaments; Malheureusement, à ce jour, nous n'avons pas de structure normalisée que les entreprises individuelles pourraient mettre en œuvre, elles sont donc toutes collectées, mais pas de manière harmonisée.

AK) J'étais prêt pour une certaine négativité, ou des problèmes pratiques qui pourraient être soulevés. Cela ne m'a pas pris au dépourvu, mais c'était plus la réalité dont nous devions être conscients. Nous avons pratiquement anticipé les arguments, pourquoi ils ont utilisé la mesure de l'A1C, et nous avons senti que nous pouvions y répondre. Ça s'est passé comme prévu.

AMS) Ce n'est pas que j'ai été pris au dépourvu par cela, mais j'ai été impressionné par la mesure dans laquelle les examinateurs principaux de la FDA faisaient écho et prenaient vraiment en compte nos préoccupations. La FDA a parcouru un long chemin, et c'était très excitant de voir ça.

BC) J'avais espéré plus d'attention aux résultats qui pourraient améliorer la précision dans laquelle les médicaments sont prescrits. Il semblait y avoir peu d'intérêt pour cela. Selon mes calculs, il y a près de 60 médicaments de type 2 et savoir lesquels travailleront sur quels patients sembleraient importants. Je sais que dans mon cas, j'étais essentiellement un non-répondeur aux médicaments de type 2. J'ai eu une glycémie élevée à jeun chronique et le meilleur que je peux dire que les médicaments SGLT-2 fonctionnent pour réduire un taux de glycémie à jeun comme le mien. Les patients peuvent finir par tourner à travers des médicaments inutiles avec des effets secondaires graves et des taux élevés de glycémie sans cette connaissance. Dommage que ces résultats ne soient pas une priorité et certains membres du panel ont estimé qu'il n'y avait pas suffisamment de compréhension.

Quelle est la prochaine?

GG) Nous avons demandé à la FDA d'annoncer dans les plus brefs délais la ou les dates des prochaines réunions au cours desquelles une harmonisation des différents instruments PRO peut être mise au point.

AK) Dans mon esprit, l'étape la plus importante est de parvenir à un consensus sur la façon dont nous allons faire cela et d'obtenir que la FDA l'applique.Nous voulons tous nous assurer que ce n'est pas une vérification de la boîte par la FDA - que nous allons progresser vers des changements tangibles. Comment cela se passera sera juste que - réunions publiques, le développement d'un consensus où les gens travaillent sur la normalisation des définitions et des mesures, PROs. Lorsque nous l'avons fait du côté des appareils, nous leur avons présenté un guide provisoire qu'ils ont pu finaliser et utiliser pour évaluer les systèmes AP.

AMS) Nous travaillons sur … une étude Beyond Type 1 qui utilisera des CGM et des iPhones pour la production de rapports sur les résultats. Cela arrive et c'est une étape très réelle. C'est toujours un processus et nous devons finaliser une version des protocoles, et nous mettrons cela au point pour que les gens puissent participer. La FDA travaille avec nous pour que cela soit finalisé et que l'étude soit structurée afin que les résultats soient utilisables. Nous avons besoin de beaucoup de joueurs différents pour y arriver, tous très occupés. Mais à la sortie de cette réunion, nous avons un élan … J'espère que cela peut arriver d'ici le début de l'année prochaine.

BC) Je pense que les défenseurs des patients ont considéré cette réunion comme une première partie d'un engagement continu. Ce fut le premier événement avec l'implication des patients dans le domaine des médicaments, mais la participation précédente du côté des dispositifs médicaux de la FDA a été très efficace, ce qui est de bon augure.

Merci à tous d'avoir pris le temps d'exprimer vos idées. Nous sommes ravis de voir de réels progrès pour regarder au-delà de l'A1C!

Chers lecteurs, assurez-vous de suivre également les hashtags Twitter # BeyondA1C et #DOCasksFDA pour suivre la conversation de cet atelier public et au-delà!

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