Nouvel organe DRI Mini 'BioHub' imiterait un pancréas sain

Désolé, M. Pancreas, mais Votre rôle dans l'inversion du diabète de type 1 pourrait devenir inutile si l'Institut de recherche sur le diabète a quelque chose à dire à ce sujet.

Les meilleurs chercheurs sur le diabète de la DRI envisagent de créer un nouveau mini-organe qui ferait des efforts actuels pour transplanter les cellules des îlots d'un pancréas donné et dans le foie d'une personne.

Au lieu de cela, le DRI développe un petit réceptacle artificiel appelé BioHub, qui serait rempli de cellules productrices d'insuline qui pourraient être implantées quelque part dans votre corps. L'idée est que ce BioHub prend racine, capable de loger des cellules transplantées ou même de nouvelles cellules productrices d'insuline sur la route. Comme cela pourrait imiter le rôle d'un pancréas en bonne santé et très probablement le diabète de type 1 «totalement inversé», les chercheurs de DRI vantent leur effort comme le «prochain saut quantique» vers une guérison biologique.

DRI commercialise agressivement ce projet BioHub, qui, dit-il, rassemble des années de diverses avenues de recherche sur le diabète auxquelles l'organisation de Floride a participé depuis sa création en 1971. > Naturellement, nous sommes toujours un peu prudents à propos de tout ce qui est promu comme une «percée» ou la prochaine grande chose dans la recherche sur le diabète. Nous savons tous que les souris ont été «guéries» et tous les autres jours, il y a un gros titre sur les progrès majeurs. Non seulement cela, mais le DRI travaille sur un réceptacle similaire pour les cellules des îlots de Langerhans depuis au moins 2006, quand Amy a rapporté sur le dispositif implantable, puis comparé à un "DIU inversé".

Lorsqu'on a insisté sur ce qui est "nouveau" à propos de ce BioHub, le DRI nous a dit qu'à ce jour, l'organisation adoptait une approche "shotgun" poursuivant trois axes stratégiques de recherche au fil des années: des cellules qui produisent de l'insuline sans avoir besoin de médicaments anti-rejet, d'accéder à des cellules transplantées ou de remplacer l'insuline, et de développer un mini-organe pour la transplantation cellulaire.

Maintenant, tout est réuni dans ce qui sera le principal objectif du projet de DRI à l'avenir, nous disent-ils.

DRI a annoncé l'annonce du BioHub d'aujourd'hui dans notre publication des jalons de 2012 en janvier. Apparemment, depuis lors, ce qu'ils ont finalisé, c'est leur approche marketing, donnant un nom unique à ce qu'ils ont déjà fait dans la recherche sur la transplantation de cellules des îlots de Langerhans.

"Notre plan directeur a toujours été de tout rationaliser, mais c'est la première fois que nous rassemblons le cadre pour montrer comment tout cela fonctionne comme un puzzle", a déclaré le Dr Camillo Ricordi, directeur de DRI.

Si cela fonctionne, ce nouveau mini-organe pourrait être fabriqué à partir d'un matériau poreux ressemblant à une éponge de la taille d'un quart, et serait compatible avec le corps humain afin que des milliers de cellules d'îlots puissent être ensemencées doucement sur cette plate-forme de protection et se nichent à l'intérieur des pores individuels pour commencer à produire de l'insuline.Une autre idée est que le BioHub pourrait prendre la forme d'un contenant plus naturel, comme la veine d'une personne qui pourrait être attachée pour créer un «sac veineux» complet avec son propre apport vasculaire préexistant.

D'une manière ou d'une autre, la plate-forme BioHub serait le nouveau foyer pour des milliers de cellules d'îlots transplantées ou régénérées pour se développer et faire leur travail de production d'insuline, renversant potentiellement le diabète de type 1 complètement. Bien, Ricordi admet qu'il pourrait être possible que n'importe quel BioHub comme ceci devrait être remplacé tous les 3-6 ans.

Le BioHub permettrait également aux scientifiques d'ajouter de l'oxygène et d'autres types de cellules «auxiliaires» qui pourraient favoriser la survie à long terme et la fonctionnalité des cellules au sein de cette plateforme, nous disent les porte-parole de DRI. Fondamentalement, la notion «améliore ce que Mère Nature nous a donné naturellement».

Dr. Jay Skyler, directeur adjoint de la recherche clinique et des programmes académiques de DRI, affirme que ce mini-organe imiterait le pancréas natif et restituerait la fonction métabolique et la libération d'insuline en temps réel, ce que les personnes handicapées n'ont actuellement pas. forme. Et ils sont convaincus qu'il est possible de "renverser totalement" le diabète en trouvant un endroit optimal dans le corps pour ce BioHub, selon le Dr Luca Inverardi, directeur adjoint de la recherche translationnelle de DRI.

Ils espèrent que le BioHub atteindra l'étape de l'examen réglementaire et peut-être même l'approbation d'ici cinq à sept ans.

C'est un objectif assez ambitieux! Un que nous ne pouvons pas aider à voir avec scepticisme, surtout venant d'une organisation qui a fait d'énormes promesses dans le passé. Dès le début, ils ont promis aux donateurs qu'ils développeraient un CURE dans 10 ans (!), Et Amy a été témoin d'une confrontation sur la déception des donateurs lors de la conférence annuelle de DRI à New York en 2008.

Ironiquement, cet événement visait à différencier "espoir et battage médiatique" À titre de suivi, Amy a écrit une chronique sur la vie au sujet de la compréhension des manchettes du diabète et de la nature progressive des progrès de la recherche. Encore une bonne lecture!

Citant cette nature progressive, Ricordi insiste sur le fait que des progrès importants ont été réalisés dans la recherche sur la transplantation d'îlots au cours des années et a permis au DRI d'arriver à cette «étape importante» - même si ce n'est pas vraiment clair. être sauf un espoir renouvelé que cette «guérison» se matérialise comme ils l'envisagent. <

"Le BioHub nous donne un outil pour combiner tout ce que nous avons appris au cours des années de tests cliniques et franchir le prochain pas", a déclaré Ricordi. "Je suis confiant que cette approche pourrait faire bouger les thérapies cellulaires et les stratégies biologiques de remplacement. la guérison du diabète à notre objectif final. "

Tout cela nous a semblé un peu familier, à la fois en regardant en arrière sur les nouvelles précédentes de DRI, et aussi d'autres organisations; La société canadienne Sernova travaille également sur un système de poche cellulaire similaire, un petit récipient conçu pour maintenir les cellules d'îlots sous la peau et fournir un environnement protecteur semblable à celui du pancréas.

Ricordi dit

ce qui est important, c'est que le DRI a affiné son concept au cours de la dernière décennie. Ils ont évalué d'autres approches liées à l'ingénierie d'un site approprié pour implanter des îlots ou d'autres cellules, et incorporé certains concepts dans le projet BioHub actuel, tout en écartant d'autres lignes de recherche en raison des inconvénients ou des limites.

Plus précisément, ce prototype de stérilet inversé envisagé il y a sept ans n'a pas pu être mis à l'échelle en raison de problèmes d'agglutination des cellules des îlots et de prise de greffe sous-optimale des cellules, et le DRI a abandonné cette conception initiale. Il dit aussi que la recherche sur l'implantation de cellules d'îlots dans les globes oculaires que nous avons écrits en 2011 se poursuit, mais principalement avec d'autres chercheurs de DRI en Suède et à Séoul. Lui et son équipe en Floride sont toujours intéressés par l'œil en tant que site d'essai pour la tolérance cellulaire, mais ce n'est plus l'objectif principal en tant que site de transplantation.

"Beaucoup de nouvelles fonctionnalités et avancées ont été réalisées depuis ce rapport initial", nous dit Ricordi, en soulignant les avancées de la recherche sur les nouvelles voies d'investigation utilisant les cellules souches, les molécules immunomodulatrices et les technologies et médicaments générateurs d'oxygène. Nous sommes donc enthousiastes des nouvelles connaissances et du potentiel que ces technologies de plate-forme apporteront au projet BioHub dans son ensemble. "

Ce que le DRI sait de la recherche mondiale est que la transplantation d'îlots fonctionne, bien qu'elle continue d'avoir des limites (comme le coût étant supérieur à 50 000 $!) et plusieurs défis demeurent avant de pouvoir être offerts plus largement. Ricordi dit que ce BioHub serait un moyen de répondre à certains des défis de recherche actuels: le besoin de médicaments anti-rejet, trouver un approvisionnement abondant de cellules d'îlots à greffer, et trouver un site optimal dans le corps pour ces cellules. L'accès aux cellules des îlots est limité, aussi Ricordi a déclaré qu'une partie de cette recherche implique d'étudier comment utiliser les cellules souches ou reprogrammer d'autres cellules pour produire de l'insuline. Faire cela éliminerait la nécessité d'injecter d'autres cellules de donneurs transplantés, at-il dit.

On ne connaît pas la chronologie exacte du BioHub, car cela dépendra en grande partie de l'évolution de la science et de la recherche. Certaines études pré-cliniques sont déjà en cours, et Ricordi dit qu'ils espèrent commencer les premiers essais cliniques d'ici la fin de 2013 ou au début de l'année prochaine.

Le délai de 5 à 7 ans est-il réaliste?

"Oui, je crois que c'est réaliste", dit Ricordi, "Le principal barrage routier que nous envisageons à l'heure actuelle est réglementaire, et non scientifique: la science et le financement ne représentent qu'une petite partie de l'équation. traduction clinique. "

Ricordi nous dit que c'est un projet de collaboration, avec la plupart des recherches qui se passe à Miami, FL, mais d'autres parties se produisent dans le monde entier. Cela est en partie dicté par d'autres laboratoires qui ne sont pas limités par les retards réglementaires ici aux États-Unis. La Fédération DRI travaille également avec l'organisation internationale sans but lucratif Cure Focus Research Alliance pour poursuivre ses recherches, même au-delà du diabète. organe pourrait être utilisé dans d'autres conditions comme le cancer et la maladie de Crohn.

Même si cette recherche est en cours, serait-elle un remède, ou de faux espoirs sont-ils soulevés ici? Cela peut dépendre de qui vous demandez, mais même Ricordi note que la définition d'un «remède» est subjective. Alors que le BioHub pourrait inverser le type 1, beaucoup de recherches restent sur l'apprentissage de la raison de l'attaque du système immunitaire sous-jacent et empêcher que cela se produise. Encore une fois, comme le dit Ricordi, «tout cela fait partie d'un plus grand puzzle.»

Quelques membres de notre communauté sont très excités par cette nouvelle … y compris D-Dad Tom Karlya, vice-président du DRI en plus de avoir un fils et une fille qui vivent tous les deux avec le type 1. Il écrit sur son blog: «C'est la chose la plus excitante que j'ai entendue depuis le jour où Kaitlyn a été diagnostiquée il y a plus de 20 ans. »

Pourtant, certains se demandent si tout le battage médiatique agressif que suscite cette recherche auprès d'innombrables familles ne constitue pas une campagne de collecte de fonds pour le DRI. Une vidéo de cinq minutes qui a été diffusée à minuit la nuit dernière se termine par un plaidoyer flagrant en faveur de l'argent et indique aux téléspectateurs que "ce qui se passe ensuite dépend de vous". Cette poussée a énervé beaucoup dans le DOC.

"Nous sommes toujours prudents de ne pas susciter de faux espoirs et d'exagérer sur un remède potentiel, mais nous continuons à travailler avec l'intensité, la concentration et les efforts incessants comme le prochain procès pourrait être le seul, Ricordi répond: «Les progrès et l'élan n'ont jamais été aussi prometteurs, et j'ai toujours été optimiste, mais je continuerai à avancer avec le même enthousiasme que je l'étais il y a 10 ou 5 ans. La guérison pourrait être plus loin que 5-7 ans à partir de maintenant devrait travailler sur quelque chose d'autre, peut-être un modèle murin de la recherche sur le diabète.Je maintiens mon optimisme et ma détermination à ne pas arrêter et à concentrer nos efforts sur la guérison. >

Eh bien, vous devez créditer Ricordi et le DRI pour garder la foi, même en dépit des déficits passés et du scepticisme des donateurs sur la façon dont ils ont travaillé vers une guérison biologique. Personnellement, je pense qu'il est toujours encourageant de voir autant de recherches parallèles se dérouler dans le monde entier sur de nombreux fronts, entre différents chercheurs et organisations. Cela nous rapproche de quelque chose

qui nous amènera vers un véritable remède, non?

Comme toujours, nous restons prudemment optimistes chaque fois que nous entendons ces annonces sur un concept qui peut être ou non un «saut quantique». Si cela s'avère être le cas, nous célébrerons naturellement avec tous les autres. Mais la preuve est dans le pudding. En attendant, nous gardons notre foi dans la technologie que nous voyons jouer un grand rôle pour nous aider à rester en bonne santé ici et maintenant. ** MISE À JOUR: 9 mars, 17h20 ** Dr. Ricordi a depuis posté un Q & A sur sa page Facebook, où il a répondu à une poignée de questions sur le DRI BioHub, y compris plusieurs questions formulées exactement comme celles que nous lui avons posées pour notre couverture ici à la

'Mine

. à l'annonce.Et le 15 mars 2013, le Dr Luca Inverardi, de DRI, réalisera une interview en direct sur TuDiabetes de 13h00 à 14h00 heure du Pacifique.

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