Traitement de la leucémie myéloïde aiguë chez l'enfant, symptômes et tests

Faits sur la leucémie myéloïde aiguë (LMA) chez l'enfant

* Faits sur la leucémie myéloïde aiguë chez l'enfant, écrits par Charles P. Davis, MD, PhD

• La LMA est un cancer du sang et de la moelle osseuse dans lequel des cellules souches myéloïdes anormales sont produites et se multiplient.
• Les autres maladies myéloïdes pouvant affecter le sang et la moelle osseuse sont les suivantes: leucémie myéloïde chronique (LMC), leucémie myélomonocytaire juvénile (JMML) et syndromes myélodysplasiques (MDS).
• Les facteurs de risque de LMA chez l’enfant sont les suivants: avoir un frère ou une sœur leucémique, être hispanique, être exposé à la fumée de cigarette ou à l’alcool avant la naissance, antécédents personnels d’anémie aplastique, antécédents personnels ou familiaux de SMD, antécédents familiaux de LMA, traitement antérieur avec chimiothérapie et / ou radiothérapie, exposition à des rayonnements ionisants et / ou à des produits chimiques tels que le benzène et troubles génétiques (syndrome de Down, anémie de Fanconi, neurofibromatose de type 1, syndrome de Noonan et syndrome de Shwachman-Diamond).
• Les principaux signes et symptômes de la LAM chez l’enfant sont la fièvre, la fatigue, des saignements ou saignements faciles, des sueurs nocturnes, un essoufflement, des pétéchies (points plats causés par des saignements sous la peau), des douleurs articulaires et / ou osseuses, des douleurs ou des sensations. de plénitude sous les côtes, leucémie cutanée (masses indolores bleues ou violettes dans diverses parties du corps), chloromes (masses indolores autour des yeux pouvant être de couleur bleu-vert) et éruption cutanée ressemblant à de l'eczéma.
• Les tests permettant de détecter et de diagnostiquer la LAM chez l’enfant peuvent comprendre les éléments suivants: examen physique et antécédents, numération globulaire complète, frottis du sang périphérique, études de chimie du sang, radiographie pulmonaire, biopsies (moelle osseuse, tumeur et / ou ganglion lymphatique), analyse cytogénétique, transcription inverse, réaction en chaîne de la polymérase, immunophénotypage, tests moléculaires et ponction lombaire.
• Deux tests, une ponction lombaire et / ou une biopsie des testicules, des ovaires et / ou de la peau, peuvent être utilisés pour déterminer si la LAM s'est métastasée.
• Bien qu'il n'existe pas de système de classification standard pour la LAM chez l'enfant, le traitement est basé sur le type ou le sous-type de LMA, que la LMA se soit propagée en dehors de la moelle osseuse ou du sang et / ou si la maladie est nouvellement diagnostiquée, en rémission ou récurrente. .
• La LAM récurrente est une LAM ayant subi un traitement mais qui est revenue (revient).
• Il existe sept types de traitement standard utilisé pour la LAM chez l’enfant et ses troubles apparentés: chimiothérapie, radiothérapie, greffe de cellules souches, thérapie ciblée (par exemple traitement par inhibiteur de la tyrosine kinase, traitement par anticorps monoclonal), autre traitement médicamenteux (par exemple, lénalidomide, arsenic). trioxyde), attente vigilante (pas de traitement jusqu'à l'apparition ou le changement des signes ou des symptômes) et soins de support (transfusions, antibiotiques, leucaphérèse, par exemple).
• De nouveaux types de traitement sont en cours d’essais cliniques; ils incluent la thérapie biologique et l'utilisation de cellules tueuses naturelles pour aider à tuer les cellules leucémiques.

La leucémie myéloïde aiguë (LMA) chez l’enfant est un type de cancer dans lequel la moelle osseuse produit un grand nombre de cellules sanguines anormales.

La leucémie myéloïde aiguë (LMA) chez l’enfant est un cancer du sang et de la moelle osseuse. La LMA est aussi appelée leucémie myéloïde aiguë, leucémie myéloblastique aiguë, leucémie aiguë granulocytaire et leucémie aiguë non lymphocytaire. Les cancers aigus s'aggravent rapidement rapidement s'ils ne sont pas traités. Les cancers chroniques s’aggravent généralement lentement.

La leucémie et d'autres maladies du sang et de la moelle osseuse peuvent affecter les globules rouges, les globules blancs et les plaquettes.

Normalement, la moelle osseuse fabrique des cellules souches du sang (cellules immatures) qui deviennent des cellules sanguines matures au fil du temps. Une cellule souche sanguine peut devenir une cellule souche myéloïde ou une cellule souche lymphoïde. Une cellule souche lymphoïde devient un globule blanc.

Une cellule souche myéloïde devient l'un des trois types de cellules sanguines matures:

• Les globules rouges qui transportent l'oxygène et d'autres substances dans tous les tissus du corps.
• Les globules blancs qui combattent les infections et les maladies.
• Les plaquettes qui forment des caillots sanguins pour arrêter le saignement.

Dans la LMA, les cellules souches myéloïdes deviennent généralement un type de globule blanc immature appelé myéloblastes (ou blastes myéloïdes). Les myéloblastes, ou cellules leucémiques, de la LAM sont anormaux et ne deviennent pas des globules blancs en bonne santé. Les cellules leucémiques peuvent s'accumuler dans le sang et la moelle osseuse, ce qui laisse moins de place pour des globules blancs, des globules rouges et des plaquettes sains. Lorsque cela se produit, une infection, une anémie ou un saignement facile peuvent survenir. Les cellules de la leucémie peuvent se propager hors du sang vers d'autres parties du corps, y compris le système nerveux central (cerveau et moelle épinière), la peau et les gencives. Parfois, les cellules leucémiques forment une tumeur solide appelée sarcome granulocytaire ou chlorome.

Il existe des sous-types de LMA en fonction du type de cellule sanguine affecté. Le traitement de la LMA est différent lorsqu'il s'agit d'un sous-type appelé leucémie aiguë à promyélocytes (LAP) ou lorsque l'enfant est atteint du syndrome de Down.

D'autres maladies myéloïdes peuvent affecter le sang et la moelle osseuse.

Leucémie myéloïde chronique

Dans la leucémie myéloïde chronique (LMC), trop de cellules souches de la moelle osseuse deviennent un type de globule blanc appelé granulocytes. Certaines de ces cellules souches de la moelle osseuse ne deviennent jamais des globules blancs matures. Ce sont des explosions. Au fil du temps, les granulocytes et les blastes remplacent les globules rouges et les plaquettes de la moelle osseuse. La LMC est rare chez les enfants.

Leucémie myélomonocytaire juvénile

La leucémie myélomonocytaire juvénile (JMML) est un cancer infantile rare qui survient plus souvent chez les enfants vers l'âge de 2 ans et est plus fréquent chez les garçons. Dans JMML, trop de cellules souches de la moelle osseuse deviennent 2 types de globules blancs appelés myélocytes et monocytes. Certaines de ces cellules souches de la moelle osseuse ne deviennent jamais des globules blancs matures. Ces cellules immatures, appelées explosions, sont incapables de faire leur travail habituel. Au fil du temps, les myélocytes, les monocytes et les explosions remplacent les globules rouges et les plaquettes de la moelle osseuse. Lorsque cela se produit, une infection, une anémie ou un saignement facile peuvent survenir.

Syndromes myélodysplasiques

Les syndromes myélodysplasiques (SMD) sont moins fréquents chez les enfants que chez les adultes. Dans les SMD, la moelle osseuse produit trop peu de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes. Ces cellules sanguines peuvent ne pas mûrir et pénétrer dans le sang. Le traitement du SMD dépend du nombre peu élevé de globules rouges, de globules blancs ou de plaquettes. Au fil du temps, MDS peut devenir une LMA.

Le trouble myéloprolifératif transitoire (TMD) est un type de SMD. Ce trouble de la moelle osseuse peut se développer chez les nouveau-nés atteints du syndrome de Down. Il disparaît généralement de lui-même dans les 3 premières semaines de vie. Les nourrissons atteints du syndrome de Down et du TMD ont plus de risques de développer une LAM avant l'âge de 3 ans.

Une LAM ou une MDS peut survenir après le traitement par certains médicaments anticancéreux et / ou la radiothérapie.

Le traitement du cancer par certains médicaments anticancéreux et / ou la radiothérapie peut provoquer une LAM (ou LMA) liée au traitement ou un SMD lié au traitement (t-MDS). Le risque de ces maladies myéloïdes liées au traitement dépend de la dose totale des médicaments anticancéreux utilisés et de la dose de rayonnement et du domaine de traitement. Certains patients ont également un risque hérité de t-AML et de t-MDS. Ces maladies liées au traitement surviennent généralement dans les 7 ans suivant le traitement, mais sont rares chez les enfants.

Les facteurs de risque pour la LMA, la LMC, la JMML et la MDS de l’enfance sont similaires.

Tout ce qui augmente votre risque de contracter une maladie s'appelle un facteur de risque. Avoir un facteur de risque ne signifie pas que vous allez avoir un cancer; ne pas avoir de facteurs de risque ne signifie pas que vous ne contracterez pas de cancer. Discutez avec le médecin de votre enfant si vous pensez que votre enfant pourrait être à risque. Ces facteurs, ainsi que d’autres, peuvent augmenter le risque de LMA, de LMC, de JMML et de MDS chez les enfants:

• Avoir un frère ou une soeur, surtout un jumeau, avec une leucémie.
• Être hispanique.
• Être exposé à la fumée de cigarette ou à l'alcool avant la naissance.
• Avoir des antécédents personnels d'anémie aplastique.
• Avoir des antécédents personnels ou familiaux de MDS.
• Avoir une histoire familiale de AML.
• Traitement antérieur par chimiothérapie ou radiothérapie.
• Être exposé à des radiations ionisantes ou à des produits chimiques tels que le benzène.
• Avoir certains troubles génétiques, tels que:
  • Syndrome de Down.
  • Anémie de Fanconi.
  • Neurofibromatose de type 1.
  • Syndrome de Noonan.
  • Syndrome de Shwachman-Diamond.

Les signes et les symptômes de LMA, de LMC, de JMML ou de MDS chez l’enfant incluent la fièvre, le sentiment de fatigue, le saignement facile ou les ecchymoses.

Ces symptômes, ainsi que d’autres, peuvent être causés par la LMA, la LMC, la JMML ou la MDS chez l’enfance, ou par d’autres conditions. Consultez votre médecin si votre enfant présente l’un des symptômes suivants:

• Fièvre avec ou sans infection.
• Sueurs nocturnes.
• Essoufflement.
• Faiblesse ou fatigue.
• Ecchymoses ou saignements faciles.
• Pétéchies (plates, ponctuelles sous la peau causées par un saignement).
• Douleur dans les os ou les articulations.
• Douleur ou sensation de plénitude sous les côtes.
• Bosses indolores dans le cou, les aisselles, le ventre, l'aine ou d'autres parties du corps. Dans l'enfance AML, ces morceaux, appelés leucémie cutanée, peuvent être bleus ou violets.
• Bosses indolores qui sont parfois autour des yeux. Ces masses, appelées chloromes, sont parfois observées dans la LAM de l’enfance et peuvent être bleu-vert.
• Une éruption cutanée ressemblant à de l'eczéma.

Les signes et symptômes de TMD peuvent inclure:

• Gonflement sur tout le corps.
• Essoufflement.
• Difficulté à respirer.
• Faiblesse ou fatigue.
• Douleur sous les côtes.

Les tests qui examinent le sang et la moelle osseuse sont utilisés pour détecter (rechercher) et diagnostiquer la LMA chez l'enfant, la LMC, le JMML et le MDS chez l'enfant.

Les tests et procédures suivants peuvent être utilisés:

• Examen physique et antécédents : Examen du corps visant à vérifier les signes généraux de santé, y compris à la recherche de signes de maladie, tels que bosses ou toute autre chose qui semble inhabituelle. Une histoire des habitudes de santé du patient et des maladies et traitements passés sera également prise.
• Formule sanguine complète (CBC) avec différentiel : procédure dans laquelle un échantillon de sang est prélevé et contrôlé pour ce qui suit:
  • Le nombre de globules rouges et de plaquettes.
  • Le nombre et le type de globules blancs.
  • La quantité d'hémoglobine (la protéine qui transporte l'oxygène) dans les globules rouges.
  • La partie de l'échantillon de sang composée de globules rouges.
• Frottis sanguin périphérique : Procédure dans laquelle un échantillon de sang est soumis à une analyse de blastes, du nombre et du type de globules blancs, du nombre de plaquettes et des modifications de la forme des globules sanguins.
• Études de chimie du sang : Procédure dans laquelle un échantillon de sang est contrôlé pour mesurer les quantités de certaines substances libérées dans le sang par les organes et les tissus du corps. Une quantité inhabituelle (supérieure ou inférieure à la normale) d'une substance peut être un signe de maladie.
• Radiographie thoracique : radiographie des organes et des os à l'intérieur de la poitrine. Une radiographie est un type de faisceau d'énergie qui peut traverser le corps et se déposer sur un film, créant ainsi une image des zones situées à l'intérieur du corps.
• Biopsie : élimination de cellules ou de tissus afin qu’ils puissent être examinés au microscope par un pathologiste afin de détecter les signes de cancer. Les biopsies pouvant être effectuées sont les suivantes:
  • Aspiration de la moelle osseuse et biopsie : élimination de la moelle osseuse, du sang et d'un petit morceau d'os en insérant une aiguille creuse dans l'os de la hanche ou du sternum.
  • Biopsie tumorale : une biopsie d'un chlorome peut être effectuée.
  • Biopsie des ganglions lymphatiques : retrait de tout ou partie d'un ganglion lymphatique.
• Analyse cytogénétique : Un test de laboratoire dans lequel les cellules dans un échantillon de sang ou de moelle osseuse sont examinées au microscope pour rechercher certains changements dans les chromosomes. Les modifications des chromosomes peuvent inclure, lorsqu'une partie d'un chromosome est commutée avec une partie d'un autre chromosome, une partie d'un chromosome est manquante ou répétée, ou une partie d'un chromosome est renversée.
  Le test suivant est un type d'analyse cytogénétique:
  • FISH (hybridation in situ en fluorescence) : Technique de laboratoire utilisée pour examiner des gènes ou des chromosomes dans des cellules et des tissus. Des morceaux d'ADN contenant un colorant fluorescent sont fabriqués en laboratoire et ajoutés à des cellules ou à des tissus sur une lame de verre. Lorsque ces fragments d’ADN se lient à des gènes ou à des zones de chromosomes spécifiques de la diapositive, ils s’éclairent sous un microscope avec une lumière spéciale.
• Test de transcription inverse-réaction en chaîne de la polymérase (RT-PCR) : Test de laboratoire dans lequel des cellules d'un échantillon de tissu sont étudiées à l'aide de produits chimiques afin de rechercher certains changements dans la structure ou la fonction des gènes.
• Immunophénotypage : Processus utilisé pour identifier les cellules, basé sur les types d'antigènes ou de marqueurs à la surface de la cellule, pouvant inclure une coloration spéciale des cellules sanguines et de la moelle osseuse. Ce processus est utilisé pour diagnostiquer le sous-type de LAM en comparant les cellules cancéreuses aux cellules normales du système immunitaire.
• Test moléculaire : Test de laboratoire visant à vérifier la présence de certains gènes, protéines ou autres molécules dans un échantillon de sang ou de moelle osseuse. Les tests moléculaires vérifient également la présence de certains changements dans un gène ou un chromosome susceptibles d’entraîner ou d’affecter le risque de développer une LAM. Un test moléculaire peut être utilisé pour planifier le traitement, déterminer l’efficacité du traitement ou établir un pronostic.
• Ponction lombaire : procédure utilisée pour prélever un échantillon de liquide céphalo-rachidien (LCR) dans la colonne vertébrale. Cela se fait en plaçant une aiguille entre deux os de la colonne vertébrale et dans le LCR autour de la moelle épinière et en prélevant un échantillon du liquide. L’échantillon de LCR est examiné au microscope afin de détecter tout signe de propagation de cellules leucémiques au cerveau et à la moelle épinière. Cette procédure s'appelle également LP ou Spinal Tap.

Certains facteurs ont une incidence sur le pronostic (possibilité de récupération) et les options de traitement.

Le pronostic (chance de guérison) et les options de traitement pour la LMA chez l'enfant dépendent des facteurs suivants:

• L'âge de l'enfant au moment du diagnostic du cancer.
• La race ou l'ethnie de l'enfant.
• Si l'enfant est fortement en surpoids.
• Nombre de globules blancs dans le sang au moment du diagnostic.
• Si la LMA est survenue après un traitement antérieur contre le cancer.
• Le sous-type de AML.
• S'il y a certains changements de chromosomes ou de gènes dans les cellules de la leucémie.
• Si l'enfant a le syndrome de Down. La plupart des enfants atteints de LAM et du syndrome de Down peuvent être guéris de leur leucémie.
• Si la leucémie est dans le système nerveux central (cerveau et moelle épinière).
• La rapidité avec laquelle la leucémie répond au traitement.
• Si la LMA est nouvellement diagnostiquée (non traitée) ou a récidivé (revient) après avoir été traitée.
• Le temps écoulé depuis la fin du traitement, pour la LAM qui a récidivé.

Le pronostic et les options de traitement pour la LMC infantile dépendent du temps écoulé depuis le diagnostic du patient et du nombre de blastes dans le sang.

Le pronostic (chance de guérison) et les options de traitement pour JMML dépendent des éléments suivants:

• L'âge de l'enfant au moment du diagnostic du cancer.
• Le type de gène affecté et le nombre de gènes modifiés.
• Combien de globules rouges, de globules blancs ou de plaquettes sont dans le sang.
• Si le JMML est nouvellement diagnostiqué (non traité) ou a récidivé après le traitement.

Le pronostic (chance de guérison) et les options de traitement du SMD dépendent des facteurs suivants:

• Si le SMD a été causé par un traitement antérieur contre le cancer.
• Le nombre de globules rouges, de globules blancs ou de plaquettes est faible.
• Si le MDS est nouvellement diagnostiqué (non traité) ou a récidivé après le traitement.

Une fois que la leucémie myéloïde aiguë (LMA) chez l’enfant a été diagnostiquée, des tests sont effectués pour déterminer si le cancer s’est propagé à d’autres parties du corps.

Les tests et procédures suivants peuvent être utilisés pour déterminer si la leucémie s'est propagée:

• Ponction lombaire : procédure utilisée pour prélever un échantillon de liquide céphalo-rachidien (LCR) dans la colonne vertébrale. Cela se fait en plaçant une aiguille entre deux os de la colonne vertébrale et dans le LCR autour de la moelle épinière et en prélevant un échantillon du liquide. L’échantillon de LCR est examiné au microscope afin de détecter tout signe de propagation de cellules leucémiques au cerveau et à la moelle épinière. Cette procédure s'appelle également LP ou Spinal Tap.
• Biopsie des testicules, des ovaires ou de la peau : Le prélèvement de cellules ou de tissus des testicules, des ovaires ou de la peau afin de pouvoir les visualiser au microscope pour détecter les signes de cancer. Ceci est fait seulement si quelque chose d'inhabituel au niveau des testicules, des ovaires ou de la peau est découvert lors de l'examen physique.

Il n'existe pas de système standard de stadification pour la LMA chez l'enfant, la leucémie myéloïde chronique (LMC), la leucémie myélomonocytaire juvénile (JMML) ou les syndromes myélodysplasiques (MDS).

L'étendue ou la propagation du cancer est généralement décrite en étapes. Au lieu d'étapes, le traitement de la LAM, de la LMC, de la JMML et de la MDS chez l'enfant, repose sur l'un ou plusieurs des éléments suivants:

• Le type de maladie ou le sous-type de LMA.
• Si la leucémie s'est propagée en dehors du sang et de la moelle osseuse.
• Si la maladie est nouvellement diagnostiquée, en rémission ou récurrente.

AML nouvellement diagnostiquée

La LAM infantile récemment diagnostiquée n'a pas été traitée, sauf pour soulager les signes et symptômes tels que fièvre, saignement ou douleur, et l'un des faits suivants est vrai:

• Plus de 20% des cellules de la moelle osseuse sont des blastes (cellules leucémiques).

ou

• Moins de 20% des cellules de la moelle osseuse sont des blastes et il y a un changement spécifique du chromosome.

AML chez l'enfant en rémission

Dans l'enfance AML en rémission, la maladie a été traitée et ce qui suit est vrai:

• La numération globulaire complète est presque normale.
• Moins de 5% des cellules de la moelle osseuse sont des blastes (cellules leucémiques).
• Il n’ya aucun signe ou symptôme de leucémie dans le cerveau, la moelle épinière ou d’autres parties du corps.

Leucémie myéloïde aiguë récurrente chez les enfants

La leucémie myéloïde aiguë (LMA) récurrente chez les enfants a récidivé (est revenue) après avoir été traitée. Le cancer peut revenir dans le sang et la moelle osseuse ou dans d'autres parties du corps, telles que le système nerveux central (cerveau et moelle épinière).

Il existe différents types de traitement pour les enfants atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA), de leucémie myéloïde chronique (LMC), de leucémie myélomonocytique juvénile (JMML) ou de syndromes myélodysplasiques (MDS).

Différents types de traitement sont disponibles pour les enfants atteints de LAM, de CML, de JMML ou de MDS. Certains traitements sont standard (le traitement actuellement utilisé), et certains sont en cours d'essais cliniques. Un essai clinique de traitement est une étude de recherche destinée à améliorer les traitements actuels ou à obtenir des informations sur de nouveaux traitements pour les patients atteints de cancer. Lorsque les essais cliniques montrent qu'un nouveau traitement est meilleur que le traitement standard, le nouveau traitement peut devenir le traitement standard.

Le cancer étant rare chez les enfants, la participation à un essai clinique doit être envisagée. Certains essais cliniques sont ouverts uniquement aux patients qui n'ont pas commencé le traitement.

Le traitement est planifié par une équipe de prestataires de soins de santé experts dans le traitement de la leucémie infantile et d'autres maladies du sang.

Le traitement sera supervisé par un oncologue pédiatrique, un médecin spécialisé dans le traitement des enfants atteints de cancer. L'oncologue pédiatrique travaille avec d'autres professionnels de la santé, experts dans le traitement des enfants atteints de leucémie et spécialisés dans certains domaines de la médecine. Ceux-ci peuvent inclure les spécialistes suivants:

• Pédiatre.
• Hématologue.
• Oncologue médical.
• Chirurgien pédiatrique.
• Radio-oncologue.
• Neurologue.
• Neuropathologiste.
• Neuroradiologue.
• Infirmière spécialiste en pédiatrie.
• Travailleur social.
• Spécialiste en rééducation.
• Psychologue.

Certains traitements contre le cancer entraînent des effets secondaires des mois ou des années après la fin du traitement.

Les examens de suivi réguliers sont très importants. Certains traitements contre le cancer provoquent des effets secondaires qui persistent ou apparaissent des mois ou des années après la fin du traitement. Ce sont les effets tardifs. Les effets tardifs du traitement du cancer peuvent inclure:

• Problèmes physiques.
• Changements d'humeur, de sentiments, de pensée, d'apprentissage ou de mémoire.
• Second cancers (nouveaux types de cancer).

Certains effets tardifs peuvent être traités ou contrôlés. Il est important que les parents d'enfants traités pour une LAM ou d'autres maladies du sang discutent avec leur médecin des effets que le traitement du cancer peut avoir sur leur enfant.

Le traitement de l'enfance AML a habituellement deux phases.

Le traitement de la LAM chez l'enfant se fait en plusieurs phases:

• Thérapie d'induction: il s'agit de la première phase du traitement. L'objectif est de tuer les cellules leucémiques dans le sang et la moelle osseuse. Cela met la leucémie en rémission.
• Traitement de consolidation / intensification: Il s’agit de la deuxième phase du traitement. Il commence une fois que la leucémie est en rémission. Le but de la thérapie est de tuer toutes les cellules leucémiques restantes qui pourraient ne pas être actives mais pourraient commencer à se régénérer et provoquer une rechute.

Un traitement appelé thérapie sanctuaire du système nerveux central (SNC) peut être administré pendant la phase d'induction du traitement. Étant donné que les doses standard de chimiothérapie peuvent ne pas atteindre les cellules leucémiques du système nerveux central (cerveau et moelle épinière), celles-ci sont en mesure de trouver un refuge (caché) dans le système nerveux central. La chimiothérapie intrathécale peut atteindre les cellules leucémiques du système nerveux central. Il est administré pour tuer les cellules de la leucémie et réduire les risques de récurrence de la leucémie (retour). La thérapie de sanctuaire du SNC est également appelée prophylaxie du SNC.

Sept types de traitement standard sont utilisés pour la LMA, la LMC, la JMML ou la MDS chez l'enfant.

Chimiothérapie

La chimiothérapie est un traitement du cancer qui utilise des médicaments pour arrêter la croissance des cellules cancéreuses, soit en les tuant, soit en les empêchant de se diviser. Lorsque la chimiothérapie est administrée par voie orale ou injectée dans une veine ou un muscle, les médicaments pénètrent dans le sang et peuvent atteindre les cellules cancéreuses dans l’ensemble du corps (chimiothérapie systémique). Lorsque la chimiothérapie est placée directement dans le liquide céphalo-rachidien (chimiothérapie intrathécale), un organe ou une cavité corporelle telle que l'abdomen, les médicaments agissent principalement sur les cellules cancéreuses de ces régions (chimiothérapie régionale). La chimiothérapie d'association est un traitement utilisant plus d'un médicament anticancéreux.

La manière dont la chimiothérapie est administrée dépend du type de cancer traité.

Dans la LMA, les cellules leucémiques peuvent se propager au cerveau et / ou à la moelle épinière. La chimiothérapie administrée par voie orale ou dans une veine pour traiter les LAM peut ne pas traverser la barrière hémato-encéphalique pour pénétrer dans le liquide qui entoure le cerveau et la moelle épinière. Au lieu de cela, la chimiothérapie est injectée dans l'espace rempli de liquide pour tuer les cellules leucémiques qui s'y sont éventuellement propagées (chimiothérapie intrathécale).

Radiothérapie

La radiothérapie est un traitement du cancer qui utilise des rayons X à haute énergie ou d'autres types de radiations pour tuer les cellules cancéreuses ou les empêcher de se développer. Il y a deux types de radiothérapie:

• La radiothérapie externe utilise une machine à l'extérieur du corps pour envoyer des radiations vers le cancer.
• La radiothérapie interne utilise une substance radioactive scellée dans des aiguilles, des graines, des fils ou des cathéters placés directement dans ou à proximité du cancer.

La façon dont la radiothérapie est administrée dépend du type de cancer traité. Dans l'enfance AML, la radiothérapie externe peut être utilisée pour traiter un chlorome qui ne répond pas à la chimiothérapie.

Greffe de cellules souches

La greffe de cellules souches est un moyen de donner une chimiothérapie et de remplacer les cellules hématopoïétiques anormales ou détruites par le traitement du cancer. Les cellules souches (cellules sanguines immatures) sont retirées du sang ou de la moelle osseuse du patient ou du donneur et sont congelées et stockées. Une fois la chimiothérapie terminée, les cellules souches stockées sont décongelées et redistribuées au patient par perfusion. Ces cellules souches réinfectées se développent dans (et restaurent) les cellules sanguines du corps.

Thérapie ciblée

La thérapie ciblée est un type de traitement qui utilise des médicaments ou d’autres substances pour identifier et attaquer des cellules cancéreuses spécifiques sans nuire aux cellules normales. Les types de thérapie ciblée sont les suivants:

• Traitement par inhibiteur de tyrosine kinase : Le traitement par inhibiteur de tyrosine kinase (TKI) bloque les signaux nécessaires à la croissance des tumeurs. Les ITK bloquent l'enzyme (tyrosine kinase) qui fait que les cellules souches deviennent plus de globules blancs (granulocytes ou blastes) que l'organisme n'en a besoin. Les ITK peuvent être utilisés avec d'autres médicaments anticancéreux comme traitement adjuvant (traitement administré après le traitement initial pour réduire le risque de récurrence du cancer).
  • L'imatinib est un type d'ITK approuvé pour traiter la LMC chez l'enfant.
  • Le sorafénib, le dasatinib et le nilotinib sont à l’étude dans le traitement de la leucémie infantile.
• Traitement par anticorps monoclonal : Le traitement par anticorps monoclonal utilise des anticorps fabriqués en laboratoire à partir d'un seul type de cellule du système immunitaire. Ces anticorps peuvent identifier des substances présentes dans les cellules cancéreuses ou des substances normales pouvant aider les cellules cancéreuses à se développer. Les anticorps s'attachent aux substances et tuent les cellules cancéreuses, bloquent leur croissance ou empêchent leur propagation. Les anticorps monoclonaux sont administrés par perfusion. Ils peuvent être utilisés seuls ou pour transporter des médicaments, des toxines ou des matières radioactives directement aux cellules cancéreuses.
  • Le gemtuzumab est un type d'anticorps monoclonal utilisé dans le traitement d'un sous-type d'AML appelé leucémie promyélocytaire aiguë (LAP). Le gemtuzumab n’est pas disponible aux États-Unis à moins d’une autorisation spéciale. Les anticorps monoclonaux peuvent être utilisés en chimiothérapie comme traitement adjuvant.
• Traitement par inhibiteur du protéasome : Les inhibiteurs du protéasome décomposent les protéines des cellules cancéreuses et les tuent.
  • Le bortézomib est un inhibiteur du protéasome utilisé pour traiter les LAP chez les enfants.

Autre pharmacothérapie

La lénalidomide peut être utilisée pour réduire le besoin de transfusions chez les patients présentant des syndromes myélodysplasiques causés par un changement chromosomique spécifique.

Le trioxyde de diarsenic et l'acide rétinoïque tout-trans (ATRA) sont des médicaments anticancéreux qui tuent les cellules leucémiques, empêchent les cellules leucémiques de se diviser ou aident les cellules leucémiques à devenir des globules blancs. Ces médicaments sont utilisés dans le traitement de la leucémie aiguë à promyélocytes.

Attente vigilante

Attendre sous surveillance, c'est surveiller de près l'état du patient sans donner de traitement jusqu'à l'apparition ou le changement de signes ou de symptômes. Il est parfois utilisé pour traiter le SMD ou le TMD.

Soins de soutien

Des soins de soutien sont donnés pour atténuer les problèmes causés par la maladie ou son traitement. Les soins de soutien peuvent inclure:

• Thérapie transfusionnelle: manière de donner des globules rouges, des globules blancs ou des plaquettes pour remplacer les globules détruits par un traitement contre la maladie ou le cancer. Le sang peut être donné par une autre personne ou peut avoir été prélevé plus tôt sur le patient et stocké jusqu'à ce qu'il soit nécessaire.
• Traitement médicamenteux, tel que des antibiotiques ou des antifongiques.
• Leucaphérèse: Procédure dans laquelle une machine spéciale est utilisée pour retirer les globules blancs du sang. Le sang est prélevé sur le patient et passé dans un séparateur de cellules sanguines où les globules blancs sont éliminés. Le reste du sang est ensuite renvoyé dans la circulation sanguine du patient.

De nouveaux types de traitement sont en cours d’essais dans des essais cliniques.

Cette section résume les traitements en cours d’essais cliniques. Il peut ne pas mentionner chaque nouveau traitement à l'étude.

Thérapie Biologique

La thérapie biologique est un traitement qui utilise le système immunitaire du patient pour lutter contre le cancer. Les substances fabriquées par l'organisme ou fabriquées en laboratoire sont utilisées pour renforcer, diriger ou restaurer les défenses naturelles de l'organisme contre le cancer. Ce type de traitement du cancer est également appelé biothérapie ou immunothérapie.

Les cellules tueuses naturelles (NK) sont un type de thérapie biologique. Les cellules NK sont des globules blancs capables de tuer les cellules tumorales. Ceux-ci peuvent être prélevés sur un donneur et administrés au patient par perfusion pour aider à détruire les cellules leucémiques.

Les patients peuvent souhaiter envisager de participer à un essai clinique.

Pour certains patients, la participation à un essai clinique peut constituer le meilleur choix de traitement. Les essais cliniques font partie du processus de recherche sur le cancer. Des essais cliniques sont effectués pour déterminer si les nouveaux traitements contre le cancer sont sûrs et efficaces, voire supérieurs au traitement standard.

Bon nombre des traitements standard actuels contre le cancer reposent sur des essais cliniques antérieurs. Les patients qui participent à un essai clinique peuvent recevoir le traitement standard ou être parmi les premiers à recevoir un nouveau traitement.

Les patients qui participent à des essais cliniques contribuent également à améliorer la manière dont le cancer sera traité à l'avenir. Même lorsque les essais cliniques ne conduisent pas à de nouveaux traitements efficaces, ils répondent souvent à des questions importantes et aident à faire avancer la recherche.

Les patients peuvent participer aux essais cliniques avant, pendant ou après le début de leur traitement contre le cancer.

Certains essais cliniques n'incluent que des patients n'ayant pas encore reçu de traitement. D'autres essais testent des traitements pour des patients dont le cancer ne s'est pas amélioré. Il existe également des essais cliniques qui testent de nouveaux moyens d'empêcher le cancer de réapparaître ou de réduire les effets secondaires du traitement du cancer.

Des essais cliniques sont en cours dans de nombreuses régions du pays.

Des tests de suivi peuvent être nécessaires.

Certains des tests effectués pour diagnostiquer le cancer ou pour déterminer le stade du cancer peuvent être répétés. Certains tests seront répétés afin de voir si le traitement fonctionne bien. Les décisions concernant la poursuite, le changement ou l'arrêt du traitement peuvent être basées sur les résultats de ces tests.

Certains tests continueront d'être effectués de temps en temps après la fin du traitement. Les résultats de ces tests peuvent indiquer si l'état de votre enfant a changé ou si le cancer a récidivé (revenez). Ces tests sont parfois appelés tests de suivi ou bilans de suivi.

Options de traitement pour la leucémie myéloïde aiguë chez l'enfant, la leucémie myéloïde chronique chez l'enfant, la leucémie myélomonocytaire juvénile et les syndromes myélodysplasiques

Leucémie myéloïde aiguë infantile récemment diagnostiquée

Le traitement de la leucémie myéloïde aiguë infantile récemment diagnostiquée peut inclure:

• Combinaison de chimiothérapie et de thérapie par sanctuaire du système nerveux central avec une chimiothérapie intrathécale.
• Un essai clinique comparant différents schémas de chimiothérapie (doses et calendriers de traitement).
• Un essai clinique d'association chimiothérapie et thérapie ciblée avec un inhibiteur du protéasome ou un inhibiteur de la tyrosine kinase avec ou sans greffe de cellules souches.

Le traitement de la leucémie aiguë infantile récemment diagnostiquée par un sarcome granulocytaire (chlorome) peut inclure une chimiothérapie avec ou sans radiothérapie.

Le traitement de la LAM liée au traitement est généralement identique à celui de la LAM nouvellement diagnostiquée, suivi de la greffe de cellules souches.

Enfants atteints de LMA et de syndrome de Down récemment diagnostiqués

Le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA) chez les enfants de 4 ans ou moins atteints du syndrome de Down peut inclure les éléments suivants:

• Combinaison de chimiothérapie et de thérapie par sanctuaire du système nerveux central avec une chimiothérapie intrathécale.

Le traitement de la LAM chez les enfants de plus de 4 ans atteints du syndrome de Down peut être identique à celui des enfants sans syndrome de Down.

Leucémie myéloïde aiguë chez l'enfant en rémission

Le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA) chez l’enfant pendant la phase de rémission (traitement de consolidation / intensification) dépend du sous-type de LMA et peut inclure les éléments suivants:

• Chimiothérapie combinée.
• Chimiothérapie à haute dose suivie d'une greffe de cellules souches à l'aide de cellules souches du sang d'un donneur.
• Un essai clinique de chimiothérapie suivi d'une perfusion de cellules tueuses naturelles.
• Un essai clinique d'association chimiothérapie et thérapie ciblée avec un inhibiteur du protéasome ou un inhibiteur de la tyrosine kinase avec ou sans greffe de cellules souches.

Leucémie myéloïde aiguë récurrente chez les enfants

Le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA) infantile récurrente peut inclure les éléments suivants:

• Chimiothérapie combinée.
• Combinaison chimiothérapie et greffe de cellules souches.
• Une seconde greffe de cellules souches.
• Un essai clinique de combinaisons de nouveaux médicaments anticancéreux, de nouveaux agents biologiques et de greffes de cellules souches utilisant différentes sources de cellules souches.

Le traitement de la LAM récurrente chez les enfants atteints du syndrome de Down est une chimiothérapie. Il n'est pas clair si la greffe de cellules souches après la chimiothérapie est utile dans le traitement de ces enfants.

Leucémie Promyélocytaire Aiguë

Le traitement de la leucémie promyélocytaire aiguë peut inclure:

• Acide rétinoïque tout-trans (ATRA) plus chimiothérapie.
• Traitement au trioxyde d'arsenic.
• Thérapie de sanctuaire du système nerveux central avec chimiothérapie intrathécale.

Leucémie promyélocytaire aiguë récurrente

Le traitement de la leucémie promyélocytaire aiguë récurrente peut inclure:

• Traitement tout acide trans-rétinoïque (ATRA) plus chimiothérapie.
• Traitement au trioxyde d'arsenic.
• Traitement ciblé avec un anticorps monoclonal (gemtuzumab), si une autorisation spéciale est donnée.
• Transplantation de cellules souches à l'aide de cellules souches du sang du patient ou d'un donneur.

Leucémie myéloïde chronique chez l'enfant

Le traitement de la leucémie myéloïde chronique infantile peut inclure:

• Thérapie ciblée avec un inhibiteur de la tyrosine kinase (imatinib).
• Un essai clinique d'une thérapie ciblée avec d'autres inhibiteurs de la tyrosine kinase.

Pour les patients dont la maladie ne répond pas au traitement par l'imatinib ou qui revient après le traitement, le traitement peut inclure les éléments suivants:

• Transplantation de cellules souches à l'aide de cellules souches du sang d'un donneur.
• Un essai clinique d'une thérapie ciblée avec d'autres inhibiteurs de la tyrosine kinase.

Leucémie myélomonocytaire juvénile

Le traitement de la leucémie myélomonocytaire juvénile (JMML) peut inclure les éléments suivants:

• Combinaison de chimiothérapie suivie d'une greffe de cellules souches. Si JMML se reproduit après une greffe de cellules souches, une seconde greffe de cellules souches peut être effectuée.

Syndromes myélodysplasiques

Le traitement des syndromes myélodysplasiques (MDS) peut inclure:

• Attente vigilante.
• Transplantation de cellules souches à l'aide de cellules souches du sang d'un donneur.
• Chimiothérapie combinée.
• Traitement par la lénalidomide.
• Un essai clinique de greffe de cellules souches utilisant des doses plus faibles de chimiothérapie.
• Un essai clinique d'un nouveau médicament anticancéreux ou d'une thérapie ciblée.

Si le SMD devient une leucémie myéloïde aiguë (LMA), le traitement sera le même que pour la LAM nouvellement diagnostiquée.

Le traitement des SMD liés au traitement est généralement le même que pour la LMA nouvellement diagnostiquée, suivi de la greffe de cellules souches.

Le trouble myéloprolifératif transitoire (TMD), un type de SMD, disparaît généralement de lui-même. Pour le TMD qui ne disparaît pas tout seul, le traitement peut inclure les éléments suivants:

• Thérapie transfusionnelle.
• Leucaphérèse.
• Chimiothérapie.