Effets secondaires de Brineura (cérliponase alfa), interactions, utilisations et empreinte thérapeutique

Noms de marque: Brineura

Nom générique: Cerliponase alfa

Qu'est-ce que la cerliponase alfa (Brineura)?

Cerliponase alfa contient une enzyme qui existe naturellement chez les personnes en bonne santé. Certaines personnes manquent de cette enzyme en raison d'un trouble génétique. La cerliponase alfa remplace cette enzyme manquante chez ces personnes.

Cerliponase alfa est utilisé pour ralentir la perte d’aptitude à ramper ou à marcher chez les enfants présentant des symptômes d’une maladie génétique rare, appelée maladie de Cerofol lipofuscinose de type 2 (CLN2), également appelée maladie de Batten. Ce médicament est destiné à être utilisé chez les enfants âgés d'au moins 3 ans.

La maladie de Batten est une maladie génétique rare dans laquelle une personne manque de l'enzyme nécessaire pour décomposer certains matériaux dans le corps. Ces matériaux peuvent s'accumuler dans les cellules cérébrales et causer des problèmes de mouvement et de coordination, un retard de développement de la parole, des problèmes de vision, des convulsions et la démence.

Cerliponase alfa peut aider à ralentir la perte de certaines capacités physiques chez les enfants atteints de la maladie de Batten. Cependant, la cerliponase alfa ne permet pas de guérir cette maladie.

Cerliponase alfa peut également être utilisé à des fins non mentionnées dans ce guide de médicament.

Quels sont les effets secondaires possibles de la cerliponase alfa (Brineura)?

Obtenez de l'aide médicale d'urgence si votre enfant présente des signes de réaction allergique dans les 24 heures suivant chaque perfusion. Les symptômes peuvent inclure fièvre, vomissements, agitation, urticaire, difficultés respiratoires et gonflement du visage ou de la gorge.

Votre enfant restera sous surveillance constante pendant la perfusion de cerliponase alfa. Tout problème rencontré par l'enfant pendant cette période peut nécessiter un traitement supplémentaire par des professionnels de la santé.

Appelez le médecin de votre enfant immédiatement si vous remarquez:

• gonflement, rougeur ou chaleur dans le cuir chevelu de l'enfant;
• renflement ou poches autour du cathéter;
• suintement ou décharge autour du cathéter;
• fièvre avec maux de tête, raideur de la nuque, sensibilité accrue à la lumière, vomissements ou somnolence;
• faiblesse grave; ou
• tout changement de comportement, tel qu'un manque de réponses normales de votre enfant.

Les effets secondaires courants peuvent inclure:

• rythme cardiaque lent, hypotension artérielle;
• fièvre;
• comportement tatillon ou irritable;
• vomissement;
• mal de tête; ou
• tests sanguins anormaux ou ECG.

Ce n'est pas une liste complète des effets secondaires et d'autres peuvent survenir. Appelez votre médecin pour obtenir un avis médical sur les effets secondaires. Vous pouvez signaler les effets indésirables à la FDA au 1-800-FDA-1088.

Quelles sont les informations les plus importantes que je devrais connaître sur la cerliponase alfa (Brineura)?

Votre enfant recevra de la cerliponase alfa dans un cadre médical et restera sous surveillance constante pendant la perfusion de ce médicament.

De quoi dois-je discuter avec mon fournisseur de soins de santé avant le traitement par la cérliponase alfa (Brineura)?

Votre enfant ne devrait pas être traité avec la cerliponase alfa s'il est allergique à cette substance ou s'il a:

• complications avec le cathéter implanté chirurgicalement utilisé pour administrer ce médicament;
• tout signe d'infection sur le cuir chevelu de l'enfant dans la zone autour du cathéter implanté; ou
• un shunt dans le cerveau (pour aider à drainer l'accumulation de liquide autour du cerveau).

Informez votre médecin si votre enfant a déjà eu:

• battements de coeur lents;
• une malformation cardiaque; ou
• problèmes de rythme cardiaque.

Cerliponase alfa n’est pas approuvé par les personnes de moins de 3 ans.

Comment donne-t-on la cerliponase alfa (Brineura)?

La Cerliponase alfa est perfusée directement dans le liquide céphalo-rachidien au moyen d'un cathéter implanté chirurgicalement dans la tête de l'enfant. Ce dispositif doit être en place au moins 5 à 7 jours avant que votre enfant reçoive sa première dose de cérliponase alfa.

Cerliponase alfa est administré à l’aide d’une pompe à perfusion. Le médicament entre dans le corps par un cathéter placé dans le crâne et dans le cerveau.

Cerliponase alfa est administré uniquement par un certain type de professionnel de la santé. Pour prévenir l’infection, Cerliponase alfa est administré dans un cadre médical stérile.

Ce médicament est généralement administré une fois toutes les deux semaines. Votre enfant recevra également une perfusion d'électrolytes après chaque perfusion de cérliponase alfa. L'ensemble de la procédure prendra environ 4, 5 heures.

Environ 30 à 60 minutes avant chaque perfusion de cerliponase alfa, votre enfant recevra un médicament pour en prévenir certains effets indésirables.

La respiration, la pression artérielle, le taux d'oxygène et les autres signes vitaux de votre enfant seront surveillés de près à chaque perfusion. La fonction cardiaque de l'enfant peut également nécessiter une surveillance à l'aide d'un électrocardiographe ou d'un ECG (parfois appelé électrocardiogramme).

Dans certains cas, la fonction cardiaque de l'enfant devrait être contrôlée tous les 6 mois. Assurez-vous de respecter tous les rendez-vous avec le médecin de votre enfant.

Que se passe-t-il si je manque une dose (Brineura)?

Appelez votre médecin pour obtenir des instructions si vous manquez un rendez-vous pour la perfusion de cerliponase alfa de votre enfant.

Que se passe-t-il si je fais une overdose (Brineura)?

Ce médicament étant administré par un professionnel de la santé dans un cadre médical, il est peu probable qu'un surdosage se produise.

Que devrais-je éviter en recevant la cerliponase alfa (Brineura)?

Suivez les instructions de votre médecin concernant les restrictions concernant les aliments, les boissons ou les activités.

Quels autres médicaments vont affecter la cerliponase alfa (Brineura)?

Les soignants de votre enfant gèrent et surveillent tous les médicaments administrés à l'enfant pendant le traitement par ce médicament. Une interaction médicamenteuse entre la cerliponase alfa et d'autres médicaments ne devrait pas se produire.

Ne donnez à votre enfant aucun médicament qui n’a pas été prescrit par votre médecin. Cela inclut les vitamines, les minéraux ou les produits à base de plantes.

Votre médecin ou votre pharmacien peut vous fournir plus d’informations sur la cérliponase alfa.