Tolerancex Attaque la cause du diabète de type 1 chez les personnes (pas les souris)

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Anonim

Si vous pouvez toujours obtenir Les nouvelles excitantes de la recherche sur le diabète, voici quelques nouvelles excitantes qui sortent de Cambridge cette semaine: Tolerx, une société spécialisée dans les sciences de la vie, a annoncé qu'elle était en phase 3 d'essais cliniques pour un nouveau traitement du diabète de type 1. Si tout se passe comme prévu, un représentant de l'entreprise affirme que Tolerx pourrait lancer la toute première offre approuvée par la FDA pour traiter la cause du diabète de type 1. Plutôt cool!

Comment ça marche? La recherche de Tolerx se concentre sur deux types de cellules qui sont critiques dans l'apparition du diabète de type 1. Les premières sont les cellules effectrices T, qui dirigent le système immunitaire lorsqu'il attaque des envahisseurs comme les virus, les bactéries, etc. Les secondes sont des cellules régulatrices T, qui contrôlent l'activation ou l'inhibition appropriée des cellules effectrices T (en d'autres termes, elles fonctionnent garder les réponses immunitaires des autres cellules en échec).

Dans le rapport pour l'étude clinique des études de phase 2, publié dans

Diabetologica et mené par le Centre de thérapie cellulaire bêta du diabète de la Fondation de la recherche sur le diabète juvénile (FRDJI) À Bruxelles, les patients traités par Otelixizumab ont conservé une fonction préservée des cellules bêta productrices d'insuline dans le pancréas par rapport aux patients traités par placebo - pendant une période allant jusqu'à quatre ans après le traitement. À 6, 12 et 18 mois, la fonction résiduelle des cellules bêta était mieux maintenue avec l'Otelixizumab qu'avec un placebo. Sur les 80 patients de l'étude, de meilleurs résultats ont été observés chez des patients plus jeunes et présentant une fonction initiale de cellule bêta résiduelle initiale plus élevée. L'étude a montré la préservation de la fonction des cellules bêta, des niveaux inférieurs d'A1C et une variabilité glycémique réduite.

Maintenant, pour la mauvaise nouvelle: le traitement était associé à un syndrome pseudo-grippal modéré et à certains symptômes de la mononucléose virale d'Epstein-Barr - qui ne mettent pas la vie en danger, mais certainement pas de plaisir - mais événements indésirables à long terme

En janvier, Tolerx a terminé son inscription à l'étude clinique de phase 3 sur l'ortélixizumab, appelée DEFEND-1, et il y aura bientôt une deuxième étude, DEFEND-2, qui débutera dans les prochains mois. Les détails de l'étude DEFEND-2 sont encore à déterminer, mais vous pouvez lire plus d'informations (y compris les

emplacements) en visitant leur site Web Defend Against Diabetes.

À l'heure actuelle, les candidats à l'étude sont définis comme des personnes nouvellement diagnostiquées avec un diabète de type 1, dans les 90 jours suivant leur diagnostic. Espérons qu'ils auront quelques candidats pour cette étude importante - après tout, la société affirme qu'il ya entre 30 000 et 35 000 Américains nouvellement diagnostiqués avec le diabète de type 1 chaque année! En utilisant les résultats de l'étude clinique, Tolerx évaluera le profil bénéfice-risque global du nouveau médicament.

Au cas où vous vous demandez si vos dons à FRDJ sont à l'œuvre ici, la réponse est oui. Tolerx rapporte que ses études sont financées par un certain nombre de sources, y compris des organisations comme JDRF. Ils reçoivent également des financements d'investisseurs privés et un partenariat avec GlaxoSmithKline.

Dans la mesure où Tolerx soumettra ses résultats à la FDA, cela sera déterminé par l'inscription de l'étude DEFEND-2. Donc, tout est encore à déterminer. Mais une chose est certaine - au moins, nous ne parlons pas de souris ici!

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