Xénotransplantation des îlots de Langerhans: où est-ce maintenant?

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Anonim

Dans la plupart des domaines de la recherche sur le diabète, vous n'entendez pas grand-chose tant qu'il n'y a pas eu une grande percée. Et puis il redevient sombre.

C'est ce qui s'est passé il y a plusieurs années sur le sujet brûlant de la xénotransplantation, ou sur l'approvisionnement en cellules d'îlots pour les greffes. Certaines études ont été lancées en utilisant des cellules porcines et la presse a eu une journée sur le terrain avec des titres comme "essai de diabète de porc sushi". Depuis? Nada.

Mais récemment, une entreprise néo-zélandaise appelée Living Cell Technologies (LCT) a annoncé des résultats positifs d'un essai clinique sur l'homme

impliquant ce type de recherche. Bien que l'essai ait été minuscule (seulement 14 patients), il semblait néanmoins intéressant de regarder de plus près le potentiel de ces cellules inhabituelles d'îlots et ce qui s'est passé récemment.

LCT n'a travaillé qu'avec une douzaine de patients au cours de tous ses essais, il n'est donc pas prêt pour la prime time. Mais les résultats sont prometteurs. En septembre, dans un résumé de leurs essais de phase I / IIa, LCT indique que la transplantation de son produit DIABECELL, une poche encapsulée implantable de cellules d'îlots porcins, a été bien reçue par les patients. Il a démontré une réduction de l'hypoglycémie, réduit significativement l'insuline quotidienne, et certains patients ont déjà vu une baisse de l'A1C.

Zee-no Quoi?

Prononcé "ZEE-no-transplantation", la méthode prend les cellules d'une autre espèce ("xeno" signifie étranger) et les transplante aux humains. Comme indiqué, chez les diabétiques, les chercheurs utilisent des cellules d'îlots porcins. Ouais - la variété Miss Piggy. Comme avec toute cellule d'îlot transplanté, les médicaments immunosuppresseurs ou la technologie (comme une poche) sont nécessaires pour empêcher le corps de rejeter les nouvelles cellules.

Les avantages de l'utilisation des cellules des îlots porcins sont qu'il y en a beaucoup plus et qu'ils fonctionnent comme l'insuline humaine. Les vétérans du diabète pourraient se souvenir de l'insuline animale, fabriquée à partir de vaches et de porcs. Même concept, juste avec les cellules des îlots cette fois-ci.

L'accès à suffisamment de cellules des îlots est sans doute la principale raison pour laquelle les transplantations de cellules des îlots pancréatiques ne sont pas plus fréquentes. Avec seulement environ 7 000 pancréas de cadavres disponibles chaque année, il n'y a tout simplement pas assez de cellules d'îlots humains. Les cellules des îlots porcins offrent un itinéraire possible.

Porcs à faible risque

Bien que l'on ait déjà utilisé de l'insuline animale, la transplantation réelle de tissus animaux chez l'homme rend certaines personnes - en particulier la communauté médicale - un peu nerveuses. Cela n'a pas empêché Living Cell Technology de poursuivre le processus. À partir de 2007, avec les recherches de Phase I / II réalisées en Russie, LCT a développé DIABECELL, qui est conçu pour sécréter de l'insuline sans être attaqué par le système immunitaire.«Les professionnels de la santé adoptent une approche très prudente, car des vies humaines sont en jeu», explique le Dr Leonard Bloksberg, directeur du développement commercial de LCT. «Lorsque la xénotransplantation a été introduite, elle n'était pas considérée comme dangereuse. risqué parce que la règle en médecine est que si vous ne savez pas quelque chose, alors il est considéré comme risqué jusqu'à ce que vous le fassiez.Les scientifiques du monde entier ont passé les dernières décennies à étudier les risques.Nous avons identifié ce qu'ils sont et quelles mesures de sécurité sont nécessaires . "

Comment LCT s'assure-t-il que ses porcs sont casher pour la transplantation?

Bloksberg explique que LCT a son propre troupeau de porcs indemnes de maladie et qu'ils ont reçu des installations d'essais certifiées au niveau international pour surveiller les porcs. Il explique également qu'il existe de nombreux essais cliniques pour démontrer que les cellules des îlots porcins sont exemptes de maladies et sans risque.

"Jusqu'à présent, notre produit DIABECELL passe avec brio (à ne pas confondre avec les cochons volants) comme un produit sûr et efficace pour le traitement du diabète", explique Bloksburg.

Traitement ou remède?

Certains pourraient aussi noter que dans un rapport récent de l'Alliance pour le diabète juvénile, DIABECELL est l'une des cinq lignes de recherche que le chien de garde autoproclamé sur la recherche de remèdes décrit comme "adéquate" pour se diriger vers un " cure pratique "pour le diabète. Bien sûr, nous devons garder à l'esprit que cette recherche a été faite chez seulement 14 (!) Patients, donc il y a beaucoup plus d'études qui doivent être faites et les opinions peuvent varier sur ce que l'objectif final "guérir" est de toute façon …

Mais reculer: DIABECELL peut-il être considéré comme un remède possible contre le diabète? Bloksberg pense que ce sera le cas, mais à ce stade, la plupart des patients ont encore besoin d'insuline parce que LCT est encore en train de déterminer combien de cellules d'îlots doivent être transplantés chez un individu. Il dit: «L'idée d'un« remède »peut être une cible subjective et c'est clairement notre objectif, nous sommes confiants que nous y arriverons, mais la version actuelle de notre produit DIABECELL ne répond pas à tous les critères d'un remède complet. les premiers stades actuels. "

LCT a mené ses recherches dans son pays d'origine, la Nouvelle-Zélande, mais aussi en Russie et plus récemment en Argentine, mais que pensent les États-Unis de la xénotransplantation?

La recherche sur la xénotransplantation se déroule actuellement aux États-Unis, en bonne place à l'Institut Schulze du diabète de l'Institut de recherche sur le diabète, la recherche étant dirigée par le Dr Bernhard Hering. L'automne dernier, il a pris la parole à TEDxDelMar, un événement TED axé sur le diabète, et vous pouvez regarder sa présentation ici. En raison de la façon dont la recherche clinique est réglementée aux États-Unis, ses recherches ne sont pas menées chez les humains, mais son travail a montré que les cellules des îlots porcins peuvent être utilisées efficacement chez les primates (singes).

Semblable à l'établissement de LCT, les États-Unis ont leur propre troupeau de porcs de qualité médicale, connu sous le nom de Spring Point Project. Il s'agit d'une installation dans l'ouest du Wisconsin où les porcs sont élevés de manière protégée, de manière à pouvoir être utilisés dans la recherche sur les xénotransplantations.

Donc, bien que les restrictions et les lignes directrices aux États-Unis pourraient ralentir la recherche, nous ne sommes certainement pas hors jeu!

En ce qui concerne les LCT, ils continuent à mener des essais, achevant la phase II et commençant la phase III l'année prochaine. Bloksberg explique qu'ils aimeraient faire entrer DIABECELL à la clinique dès que possible, tout en remplissant les exigences réglementaires afin que plus de patients du monde entier puissent participer. "Les Etats-Unis ont des problèmes culturels avec certaines des technologies que nous utilisons, donc le processus prend un peu plus de temps là-bas", a-t-il dit, "jusqu'à présent la FDA est très favorablement impressionnée par la sécurité et la qualité notre travail et nous sommes confiants que nous obtiendrons les approbations aux Etats-Unis le moment venu. "

Quand exactement ce temps viendra n'est pas clair.

En attendant, malgré tout le potentiel de cette méthodologie sur les cochons, j'ai encore une question brûlante: que vont faire les végétariens? !

Avis de non-responsabilité

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