L'épreuve humaine »: filmer la recherche sur le traitement du diabète en action

Parfois, les dernières nouvelles sur les mesures à prendre pour guérir le diabète peuvent sembler être un record battu - juste des chercheurs qui crient au loup à quel point leurs projets scientifiques sont grands et mauvais.

Lisa Hepner, une compagne de type 1 en Californie, comprend cela, et comme elle vit avec le diabète depuis plus de 20 ans, elle est souvent d'accord. Mais les progrès réalisés au cours des dernières années en matière de transplantation et d'encapsulation de cellules d'îlots lui procurent toujours la chair de poule, et ce sentiment d'espoir est à l'origine du documentaire qu'elle crée sur la recherche pour trouver un remède, The Human Trial >, qu'elle tourne avec son mari, Guy Mossman.

Elle sait que ces projets ne produisent pas toujours les résultats escomptés, mais espère que son film fera mieux comprendre et reconnaître le type 1 comme une condition qui nécessite plus de financement et d'attention du public.

"En tant que cinéastes, nous réalisons que nous pouvons aussi être déçus et que les nouveaux protocoles pourraient ne pas fonctionner aussi bien que prévu", a déclaré le producteur de Los Angeles.

"Quel que soit le résultat, notre objectif est d'éduquer le grand public sur le diabète de type 1 et d'accélérer le financement et la recherche de la maladie auto-immune

Nous croyons fermement que le type 1 mérite d'être mieux compris. reconnu comme une maladie qui affecte des millions d'enfants, de jeunes adultes et de survivants adultes. "

Lisa a été diagnostiquée à l'université et nous avons présenté son histoire en 2011, à un moment où le documentaire portait le nom

Patient 13 et portait sur la recherche personnelle d'un chercheur. projet de guérison de type 1 en utilisant une fine feuille implantable de cellules d'îlots. Avance rapide presque deux ans plus tard, et beaucoup a changé. Non seulement son titre de film a changé, mais son objectif s'est élargi à trois projets de recherche différents. Le documentaire a également obtenu le soutien artistique d'un graphiste de renommée mondiale qui vit également avec le type 1, Shepard Fairey de Caroline du Sud, le plus connu pour avoir créé l'affiche «Espoir» de Barack Obama lors de l'élection présidentielle de 2008.

Dans le contexte du projet de film élargi, il y a l'histoire évolutive de la recherche sur l'encapsulation et les cellules souches qui a reçu un bol d'énergie, d'attention et de financement ces dernières années. Allons de l'avant dans la recherche toujours insaisissable d'un remède.

Ou comme Lisa et son équipe de cinéma aiment à croire: ce n'est plus une «quête de guérison», mais une course. Et c'est parti, surtout entre les trois projets de recherche que le Human Trial mettra en vedette.Lisa dit que tous les trois travaillent sur différentes façons d'encapsuler les cellules des îlots et les sources de ces cellules productrices d'insuline varient.

Scott King, ingénieur en biotech de PWD à San Francisco, est toujours l'un des chercheurs que Lisa tourne, et son projet reste largement le même. Il crée ce qu'on appelle la feuille d'îlot, un dispositif d'encapsulation implantable (ou une feuille) sur la taille d'une carte de visite qui est faite de mailles et un matériau absorbant pourrait contenir des milliers de cellules d'îlots.

La compagnie de King qui s'appelait Cerco Medical à l'époque a maintenant été rebaptisée Islet Sheet Medical, et est financée par la Hanuman Medical Foundation, un organisme de recherche sur le traitement de type 1.

À l'origine, les études sur les rongeurs réalisées à l'automne 2011 conduisaient aux essais canins attendus fin 2011 et début 2012. Mais le financement pour les essais cliniques canins a été épuisé et les études sur les porcs n'ont pas fonctionné, alors King a dû recommencer à zéro. recherche. Comme Scott nous le dit, il pense que la FDA exigera des données d'un grand modèle animal comme un singe, un chien ou un cochon. Il nous a dit que la FRDJ ne soutient pas les études de grands animaux, dit-il, parce que l'organisation croit que la recherche sur les rongeurs est suffisante. Pour les études sur les porcs, ils se sont tournés vers le Dr Jon Lakey, qui a cofondé le fameux protocole d'Edmonton pour la transplantation de cellules d'îlots pancréatiques.

Mais King dit que leur pari sur ces études sur les porcs n'a pas porté ses fruits parce qu'il y a différents problèmes avec ce modèle de recherche. King et Lakey effectuent une étude sur les rongeurs à l'Université de Californie à Irvine afin de peaufiner le dispositif d'encapsulation, tandis qu'un autre membre de l'équipe se rendra aux Pays-Bas en septembre pour travailler sur la feuille d'îlot avec le Dr Paul DeVos à l'Université de Groningen.

King nous a dit que l'objectif renouvelé était de trouver des investisseurs ou d'autres chercheurs susceptibles d'être intéressés par un partenariat pour explorer des sources canines ou d'autres «sources innovantes» de tissus d'îlots. Cela pourrait très bien impliquer la synthèse de cellules bêta à partir de cellules souches, ce qui, selon King, a revigoré l'effort derrière une vieille idée de dispositifs d'encapsulation.

"C'est une question de glamour", dit-il, "les cellules souches sont très excitantes."

Et cette excitation des cellules souches a attiré une poignée de chercheurs, dont un autre groupe que Lisa a élargi.

Les progrès de ViaCyte

L'équipe de tournage envisage également de suivre ViaCyte, une société basée à San Diego, qui a développé en 2012 un dispositif d'encapsulation qui tisse des cellules bêta fonctionnant à partir de cellules souches embryonnaires. La société a depuis enregistré son dispositif appelé Encaptra et prévoit des essais cliniques humains en 2014. Notre stagiaire, Amanda Cedrone, a récemment eu un entretien téléphonique avec le PDG de ViaCyte, Paul Laikind, au sujet de leurs récents développements.

On lui a dit qu'Incaptra serait un appareil plat sur la largeur d'une carte de crédit et serait implanté dans la peau d'un patient (par une procédure chirurgicale ambulatoire simple) pour durer au moins un an, sinon plus. à cinq ans - avant qu'il devrait être remplacé.Pourtant, la chose la plus originale qu'ils développent est le produit VC-01 de l'entreprise, qui combine ce dispositif d'encapsulation avec des cellules PEC-01 - ou des cellules endodermiques du pancréas, dérivées de cellules souches embryonnaires. Jusqu'ici, Laikind affirme que les études sur les animaux se sont révélées efficaces et qu'elles s'efforcent d'obtenir le financement des investisseurs pour les essais cliniques chez l'humain.

"En fin de compte, nous avons pratiquement fait tous les tests sur les animaux que nous pouvons faire pour nous donner de nouvelles informations et nous avons une bonne idée de ce produit et comment l'utiliser pour contrôler le diabète. L'accent est maintenant mis sur le déménagement dans la clinique ", a déclaré Laikind.

En février, la FRDJ et l'Institut californien de médecine régénératrice (CIRM) se sont engagés à verser 3 millions de dollars chacun pour faire avancer le produit, en plus des 10 $. 1 million ViaCyte avait reçu de l'institut l'automne dernier. Ces contributions ont été les précurseurs de ce qui s'est concrétisé en avril de cette année: le réseau Alpha Stem Cell Clinics constitué de cinq cliniques à l'échelle nationale pour aider les patients à s'inscrire, gérer les procédures réglementaires et partager les données d'études cliniques.

«Ces cliniques ont le potentiel de révolutionner la façon dont nous fournissons des thérapies aux patients», a déclaré le président du CIRM, le Dr Alan Trounson, dans un récent communiqué de presse: «Les thérapies par cellules souches sont une toute nouvelle façon de traiter les maladies. Ces cliniques nous aideront à le faire et les essais cliniques menés dans le cadre de ce réseau répondront à la promesse de l'organisme d'offrir de nouvelles thérapies aux patients qui en ont besoin. "

Retour au BioHub

Le troisième projet de recherche que Lisa envisage de présenter dans le film est le travail du Diabetes Research Institute sur ce qu'il appelle le BioHub. Vous vous souvenez peut-être de notre article de mars qui parlait de ce mini-orgue bionique qui serait un sac veineux ou un contenant semblable à une éponge poreuse de la taille d'un quart qui pourrait être implanté et rempli de cellules d'îlots régénérées. Comme nous l'a dit le Dr Cam

illo Ricordi au début de l'année, cela pourrait prendre des années avant que cela ne se développe. Mais Lisa dit que Ricordi s'attend à ce que les premiers essais cliniques aient lieu en 2014, en se concentrant sur l'utilisation d'un "échafaudage en silicone" au sein du BioHub pour abriter les îlots.

Bien qu'il soit trop tôt pour dire quel projet pourrait être le plus éloigné, Lisa dit qu'elle espère que la recherche sera payante.

"Chacune de ces approches présente des avantages potentiels, mais seuls les essais sur les animaux et les humains détermineront ce qui est le plus sûr et le plus efficace", a-t-elle déclaré.

Levée de fonds artistique

Bien sûr, d'autres recherches sur les cellules souches sont également en cours. Le groupe appartenant à JnJ / Janssen, appelé BetaLogics, dispose de son propre dispositif de cellules souches et d'encapsulation, et un groupe de chercheurs chinois explore également ce domaine scientifique. Mais pour le film The Human Trial, Lisa a choisi de se concentrer sur les deux cellules ci-dessus impliquant des cellules souches et le DRI, qui a fait des nouvelles cette année.Le projet ne consiste pas à prendre un regard global sur toutes les recherches sur les remèdes, mais plutôt à éduquer les masses à travers l'utilisation du film.

Lisa dit que son objectif est de suivre les trois équipes de recherche jusqu'à ce que l'une d'elles atteigne la clinique. Les chercheurs prévoient que ce sera en 2014, dit-elle, et si cela arrive, le film sera terminé et prêt pour le déploiement du festival de cinéma en janvier 2015.

Comme mentionné, le film a été boosté il n'y a pas longtemps Lorsque l'artiste de renommée mondiale Shepard Fairey a commencé à soutenir le projet. Un type 1 lui-même, Shepard a non seulement dessiné l'affiche de l'espoir menant à l'élection présidentielle de 2008, mais a également créé des couvertures

Time

de la revue Person of the Year. Il a accepté de créer une affiche de film qui est maintenant vendue pour amasser des fonds pour le film, a déclaré Lisa.

"Il a passé beaucoup de temps et d'énergie à créer cette affiche, nous ne pouvions pas être plus heureux, il a eu le type 1 pendant une grande partie de sa vie, et de toute évidence, il a compris".

L'édition limitée peut être achetée en tant que don déductible d'impôt pour le coproducteur du film à but non lucratif. Voir www. affiche. thehumantrial. com. Outre la participation de Shepard, la FRDJ s'est jointe à l'équipe en tant que partenaire de sensibilisation et espère faire équipe avec la Fondation Diabetes Hands et la Fédération internationale du diabète pour les aider à poursuivre leurs activités de sensibilisation. "Nous croyons que les histoires sont le véhicule le plus puissant pour le changement social", a déclaré Lisa. "Témoin de l'impact du documentaire,

The Tranquillity Inconvenient

sur le changement climatique: les films exposent, éclairent et éduquent - et ont le potentiel de conduire une action significative. "

Inutile de dire que nous l'espérons vraiment.

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