Exondys 51 (eteplirsen) effets secondaires, interactions, utilisations et empreinte thérapeutique

Noms de marque: Exondys 51

Nom générique: eteplirsen

Qu'est-ce que eteplirsen (Exondys 51)?

Eteplirsen agit en aidant le corps à produire une protéine appelée dystrophine. La dystrophine est une protéine qui aide à stabiliser la structure des tissus musculaires et est nécessaire au développement et au fonctionnement appropriés des muscles. Sans dystrophine, les fibres musculaires peuvent s'affaiblir et s'abîmer facilement. Cela peut affecter les mouvements volontaires tels que la marche.

Les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ont une mutation d'un gène qui normalement entraînerait la production de dystrophine par l'organisme.

Eteplirsen est utilisé chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Eteplirsen n’est pas un traitement curatif contre la DMD, mais ce médicament peut atténuer la faiblesse musculaire et la fonte musculaire causées par cette maladie.

Eteplirsen a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) sur une base "accélérée". Dans les études cliniques, certains enfants ont répondu à ce médicament. Cependant, d'autres études sont nécessaires pour déterminer si eteplirsen est généralement efficace dans le traitement de la DMD.

Eteplirsen peut également être utilisé à des fins non mentionnées dans ce guide de médicament.

Quels sont les effets secondaires possibles de eteplirsen (Exondys 51)?

Obtenez de l'aide médicale d'urgence si votre enfant présente des signes de réaction allergique: urticaire; respiration difficile; gonflement du visage, des lèvres, de la langue ou de la gorge.

Les effets secondaires courants peuvent inclure:

• douleur, ecchymose, démangeaisons, éruption cutanée ou autre irritation à l'endroit où le médicament a été injecté;
• vomissement;
• douleur articulaire;
• problèmes d'équilibre; ou
• symptômes du rhume tels que nez bouché, éternuements, maux de gorge.

Ce n'est pas une liste complète des effets secondaires et d'autres peuvent survenir. Appelez votre médecin pour obtenir un avis médical sur les effets secondaires. Vous pouvez signaler les effets indésirables à la FDA au 1-800-FDA-1088.

Quelle est l'information la plus importante que je devrais savoir sur eteplirsen (Exondys 51)?

Avant que votre enfant ne reçoive d’eteplirsen, informez le médecin de toutes les maladies ou allergies de votre enfant et des médicaments qu’il prend.

De quoi dois-je discuter avec mon fournisseur de soins de santé avant de recevoir eteplirsen (Exondys 51)?

Informez le médecin de votre enfant si des injections antérieures d'eteplirsen ont provoqué une réaction allergique grave chez votre enfant.

Avant que votre enfant ne reçoive d’eteplirsen, informez le médecin de toutes les maladies ou allergies de votre enfant et des médicaments qu’il prend.

Bien qu'eteplirsen ait été utilisé principalement chez les enfants, on ignore si ce médicament pourrait être nocif s'il était utilisé pendant la grossesse ou pendant l'allaitement.

Comment donne-t-on les médicaments (Exondys 51)?

Eteplirsen est administré par infusion dans une veine. Un professionnel de la santé vous administrera cette injection.

Pour rendre l'injection plus confortable, un médicament anesthésiant peut être appliqué sur la zone de la peau où sera placée l'aiguille intraveineuse.

Eteplirsen est administré une fois par semaine. Ce médicament doit être injecté lentement et la perfusion peut durer jusqu'à une heure.

Dites à vos soignants si vous ressentez des démangeaisons, une sensation de chaleur, des étourdissements, une sensation d'oppression thoracique ou des difficultés à respirer lors de l'injection d'étéplirsen.

Dites à votre médecin si votre enfant a des changements de poids. Les doses d’Eteplirsen sont basées sur le poids et tout changement peut en affecter la dose.

Que se passe-t-il si je manque une dose (Exondys 51)?

Appelez le médecin de votre enfant pour obtenir des instructions si vous manquez un rendez-vous pour l'injection d'eteplirsen de votre enfant.

Que se passe-t-il si je fais une overdose (Exondys 51)?

Consultez un médecin d'urgence ou appelez la ligne d'assistance antipoison au 1-800-222-1222.

Que dois-je éviter tout en recevant eteplirsen (Exondys 51)?

Suivez les instructions de votre médecin concernant les restrictions concernant les aliments, les boissons ou les activités.

Quels autres médicaments vont affecter eteplirsen (Exondys 51)?

D'autres médicaments peuvent avoir un effet sur le médicament, notamment les médicaments sur ordonnance et les médicaments en vente libre, les vitamines et les produits à base de plantes. Informez chacun des prestataires de soins de votre enfant de tous les médicaments que l'enfant utilise maintenant et de tous les médicaments qu'il commence ou arrête de consommer.

Votre pharmacien peut vous fournir plus d’informations sur eteplirsen.